Carvykti 是一种BCMA导向的转基因自体T细胞免疫疗法。该药物是从患者的外周血单个核细胞中制备的，这些细胞是通过标准的白细胞分离程序获得的。通过用复制能力不强的慢病毒载体转导，单个核细胞富集T细胞并在体外进行基因修饰，以表达嵌合抗原受体(CAR)，该受体包含一个抗BCMA靶向结构域，该结构域由两个与4-1BB共刺激结构域和CD3-zeta信号结构域相连的单域抗体组成。目前该药物已获得FDA批准使用，它用于什么疾病呢？ Carvykti临床适用于经过四种或更多种既往疗法(包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体)的复发性或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成年患者的治疗。在一项主要研究表明，Carvykti的单次输注(滴注)可以有效清除多发性骨髓瘤患者的癌细胞，这些患者已经复发，并且对三次或更多次之前的治疗没有反应。一年半后，约84%的患者(113人中的95人)对治疗有良好的反应，69%(113人中的78人)的癌症迹象已经消失(完全反应)。不过在这项研究中，Carvykti没有与另一种药物进行比较。如需了解更多药品资讯，患者可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的医疗资源。