阿伐曲泊帕（avatrombopag）获FDA新批：用于1岁及以上儿童免疫性血小板减少症（ITP）治疗，为儿童患者带来的突破性治疗新选择
发布时间：2025-09-25 点击量： 次
免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的自身免疫性疾病，特征是血小板数量异常低，增加了出血和瘀伤的风险。在儿童中，ITP的治疗困难度较高，尤其是当传统治疗方法效果不佳时，患者及其家庭面临着巨大的治疗压力。2025年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕（Doptelet）用于治疗1岁及以上的儿童免疫性血小板减少症（ITP）患者，这一突破性的批准为儿童患者带来了新的治疗选择，并为临床治疗提供了更多的可能性。
一、免疫性血小板减少症（ITP）及其临床挑战
免疫性血小板减少症（ITP）是一种由免疫系统异常引起的疾病，患者体内的免疫系统错误地攻击并破坏血小板。血小板是维持正常凝血功能的重要成分，当其数量减少时，患者容易出现出血、瘀伤等症状。在儿童中，ITP的发病率相对较低，但它对患儿的健康影响显著，且治疗效果不一。
根据统计数据，在儿童中，ITP的发生率约为每年每10万名儿童中有5人患病。大约25%的新诊断ITP患儿会发展为慢性ITP，这使得长期治疗成为一项重要的医疗挑战。目前，ITP尚无根治方法，治疗上依赖药物和症状管理，但传统治疗的效果因个体差异而不同，且药物的副作用也会影响治疗依从性。因此，寻找更加高效、安全的治疗方案成为了临床医学的重要课题。
二、阿伐曲泊帕简介
自2019年FDA批准阿伐曲泊帕用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者以来，阿伐曲泊帕迅速成为这一领域的重要治疗药物，并被广泛应用于成人患者的治疗中。2021年，欧洲药品管理局（EMA）也批准阿伐曲泊帕用于治疗对其他治疗方法（如皮质类固醇、免疫球蛋白）无效的成人ITP患者。
三、阿伐曲泊帕在儿童ITP中的创新应用
2025年7月，FDA正式批准阿伐曲泊帕用于治疗1岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）且对先前治疗反应不足的儿童患者。这一批准是基于AVA-PED-301研究的结果，这是一项全球性、随机、3期临床试验，旨在评估阿伐曲泊帕在治疗儿童ITP患者中的疗效、安全性和药代动力学。
3.2 临床研究结果
AVA-PED-301研究的结果显示，阿伐曲泊帕在治疗儿童ITP方面表现出疗效。在未使用救援药物的情况下，27.8%的阿伐曲泊帕治疗患者达到了持久血小板反应这一主要终点，而安慰剂组为0%。此外，81.5%的阿伐曲泊帕治疗患者达到了替代主要终点——血小板反应，而安慰剂组则没有患者达标。在第8天时，55.6%的阿伐曲泊帕治疗患者血小板计数≥50×10^9/L，且未使用救援治疗，而安慰剂组无患者达标。
3.3 Doptelet Sprinkle的创新剂型
此次FDA批准的阿伐曲泊帕除了片剂外，还包括一种全新的剂型——Doptelet Sprinkle（阿伐曲泊帕口服颗粒）。这一剂型专为1至6岁以下儿童设计，采用颗粒形式，患者可以将颗粒与软食或液体混合后服用，方便灵活。该剂型不仅适合儿童患者使用，而且没有食物限制，能够有效提高患儿的治疗顺应性。
3.4 不良反应与耐受性
阿伐曲泊帕的耐受性通常较好。在儿童患者中，最常见的不良反应包括病毒感染、鼻咽炎、咳嗽、发热和咽痛等，这些副作用大多为轻度至中度，且随着治疗的继续，症状通常会逐渐减轻。对于ITP儿童患者来说，阿伐曲泊帕提供了一个相对安全、可控的治疗方案。
四、阿伐曲泊帕的治疗机制与药物正确剂量
阿伐曲泊帕通过激活促血小板生成素受体，模拟内源性促血小板生成素的作用，促进巨核细胞分化和成熟，进而提高血小板的产生。与传统治疗方法（如皮质类固醇和免疫球蛋白）相比，阿伐曲泊帕提供了一种更加直接且针对性的治疗方式，对于ITP患者尤其是对其他治疗无效的患者具有重要意义。
4.2 剂量与使用方法
阿伐曲泊帕有两种剂型：片剂和口服颗粒（Doptelet Sprinkle）。两种剂型在治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）时的剂量不同：
* 成人及6岁及以上儿童患者：每日口服20毫克，根据需要调整剂量或用药频率，以维持血小板计数不低于50×10^9/L。最大剂量不超过40毫克/天。
* 1至6岁儿童患者：每日口服1次10毫克（即1粒Doptelet Sprinkle胶囊的成分）。根据需要调整剂量或用药频率，以维持血小板计数不低于50×10^9/L，但不应超过20毫克/天。
患者在服药期间需定期检测血小板水平，以确保治疗效果。
需注意，这两种剂型不可互换，也不能以相同剂量直接替代使用。如果您收到的不是正确的剂型，请联系您孩子的药剂师或主治医生。
五、用药安全与注意事项
尽管阿伐曲泊帕在治疗免疫性血小板减少症（ITP）方面取得了治疗效果，但使用该药物时，患者及家长仍需遵循严格的医嘱。患者需要定期进行血液检查，以评估药物的效果和安全性。需注意，阿伐曲泊帕并不能治愈血小板减少症，也无法使患有慢性免疫性血小板减少症的患者血小板计数恢复正常。
另外，为了确保这种药物对您来说是安全的，请告诉医生您是否曾经有过血栓或除血小板减少症以外的出血性疾病或凝血障碍。
阿伐曲泊帕可能与其他药物发生相互作用，尤其是与影响CYP2C9和CYP3A4酶的药物。因此，患者在使用阿伐曲泊帕前应向医生报告目前使用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药产品。
六、药品价格及医保政策
总的来说，尽管阿伐曲泊帕的价格可能相对较高，但由于其显著的治疗效果和创新的儿童剂型，它为免疫性血小板减少症（ITP）患者提供了新的治疗希望。
七、总结
阿伐曲泊帕的批准是儿童免疫性血小板减少症（ITP）治疗领域的一大突破。凭借其口服的剂型、灵活的给药方式和良好的疗效，它为许多未能通过传统治疗控制病情的患儿提供了新的治疗选择。通过FDA的批准，阿伐曲泊帕为ITP儿童患者带来了更多治疗可能，并为临床提供了更为便捷的治疗。
参考资料：
https://www.sobi.com/usa/en/news-releases/sobi-announces-us-food-and-drug-administration-approves-dopteletr-avatrombopag-treatment-thrombocytopenia-pediatric-patients-one-year
https://www.drugs.com/doptelet.html
https://www.drugs.com/newdrugs/sobi-announces-u-s-food-administration-approves-doptelet-avatrombopag-thrombocytopenia-pediatric-6578.html
https://www.drugs.com/pro/doptelet.html
