艾曲泊帕（Eltrombopag）的疗效效果如何？
发布时间：2023-03-30 点击量： 次
艾曲泊帕（Eltrombopag）是一种用于治疗原发性免疫性血小板减少症(ITP)，这是一种患者免疫系统破坏血小板(血液中帮助其凝结的成分)的疾病。ITP患者血液中的血小板计数较低(血小板减少症)，有出血的风险。艾曲泊帕用于1岁以上使用皮质类固醇或免疫球蛋白等药物治疗无效的患者。在儿童和青少年中，当他们患有该疾病至少6个月时使用该药物。还用于治疗慢性(长期)丙型肝炎(一种由丙型肝炎病毒引起的肝病)成人的血小板减少症。艾曲泊帕用于血小板减少症过于严重而无法进行基于干扰素的治疗(丙型肝炎的一种治疗方法)的情况。还用于治疗获得性严重再生障碍性贫血(一种骨髓不能产生足够的血细胞或血小板的疾病)。艾曲泊帕用于免疫抑制疗法(降低身体免疫防御的药物)无法控制疾病的成年患者，以及无法接受造血干细胞移植(患者的骨髓被来自捐赠者的干细胞取代以形成新骨髓)的成年患者。
疗效：1.成人中的ITP：
对于成人ITP的治疗，艾曲泊帕与安慰剂(一种虚拟治疗)在两项主要研究中进行了比较，这些研究共涉及311名以前接受过治疗的患者，但这些治疗无效或疾病复发。
艾曲泊帕比安慰剂更有效:在第一项研究中，服用艾曲泊帕的患者中有59%(73人中有43人)在治疗6周后血小板计数达到至少50，000/微升(这被认为足以防止出血并发症)，而服用安慰剂的患者中只有16%(37人中有6人)。在第二项研究中，服用艾曲泊帕的135名患者在6个月的治疗期间达到每微升50，000至400，000的目标血小板计数的可能性比服用安慰剂的62名患者高约8倍。
除了来自另一项研究的数据之外，对这些数据的另一项分析检查了对药物的反应是否因成年患者在开始治疗前的诊断时间而异。在近400名ITP患者中，治疗6周后血小板计数达到至少50，000/微升的患者数量在开始治疗前诊断不到6个月的患者和诊断超过6个月的患者之间大致相当。来自科学文献的数据支持了这些发现。
2.儿童ITP;
在一项主要研究中，艾曲泊帕对ITP儿童的疗效优于安慰剂，该研究涉及92名1至17岁、曾接受ITP治疗的儿童。这项研究持续了13周，观察了在没有抢救药物的情况下，在研究的第5周到第12周之间的8周中至少有6周血小板计数增加到至少50，000/微升的患者比例。大约40%的服用艾曲泊帕的人(63人中的25人)出现这种情况，而服用安慰剂的人只有大约3%(29人中的1人)出现这种情况。该研究的扩展发现艾曲泊帕在长期维持足够的血小板水平方面是有效的。
为了治疗与丙型肝炎相关的血小板减少症，开展了两项主要研究，共涉及1441名成人。这些研究比较了艾曲泊帕和安慰剂在丙型肝炎患者中开始和维持抗病毒治疗的情况，这些患者的血小板计数最初过低，不允许开始这种治疗(低于75，000/微升)。在这两项研究中，有效性的主要衡量标准是治疗结束后6个月内血液检查未显示任何丙型肝炎病毒迹象的患者人数。
在这两项研究中，与服用安慰剂的患者相比，服用艾曲泊帕的患者丙型肝炎检测阴性的比例更高(第一项研究中为23%对14%，第二项研究中为19%对13%)。
4.严重再生障碍性贫血：
对于重型再生障碍性贫血的治疗，艾曲泊帕在43名患者中进行了研究，并且没有与任何其他药物进行比较。有效性的主要衡量指标是治疗12或16周后对艾曲泊帕(其血小板、红细胞或白细胞计数保持在预设水平以上)有反应的患者数量。
在这项研究中，40%的患者(43人中的17人)在12周后对治疗有反应，其中65%的患者(17人中的11人)的血小板计数增加了至少20，000/微升，或者在不需要输血的情况下保持稳定。支持性研究的初步数据与主要研究的结果一致，46%的患者在12周后对治疗有反应。
患有ITP的成人(可能影响超过1/10的人)使用艾曲泊帕最常见的副作用是恶心(感觉恶心)、腹泻和某些肝酶的血液水平异常。最严重的副作用是肝脏问题和血栓栓塞并发症(血管中的血凝块问题)。在患有ITP的儿童中，最常见的副作用包括鼻子和喉咙感染、咳嗽、发烧、腹部或口腔和喉咙疼痛、牙痛和流鼻涕。
在患有严重再生障碍性贫血的成人中，最常见的副作用包括头痛、头晕、咳嗽、腹部或口腔和咽喉疼痛、恶心、腹泻、关节痛、四肢疼痛、疲劳、发烧和某些肝酶的血液水平异常。
在接受干扰素和艾曲泊帕治疗的血小板减少症和晚期慢性丙型肝炎患者中，最常见的副作用包括头痛、贫血(红细胞计数低)、食欲下降、咳嗽、恶心、腹泻、血液中胆红素水平高、脱发、瘙痒、肌肉疼痛、发热、疲劳、流感样疾病、虚弱、寒战和肿胀(由于体内水分积聚)。重要的严重副作用是肝脏问题和血栓栓塞并发症。
艾曲泊帕有孟加拉仿制药。艾曲泊帕已经在国内上市，并且纳入医保，所以患者可以在国内购买。因为各地医保政策不同，所以报销后价格也不同，价格大约在3000~5000元左右，具体请咨询当地医院药房或者医保局。国外的艾曲泊帕有原研药和仿制药，原研药有土耳其原研药和印度版原研药，二者价格相差无几，大约在1600元左右。仿制药版本比较多，有印度、孟加拉、老挝仿制药，仿制药比较便宜的是孟加拉珠峰制药的艾曲泊帕，价格在300元左右；其他仿制药在1000~1200元左右，且原研药与仿制药药物成分基本一致。
