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艾曲波帕治疗伴有血小板减少的低风险骨髓增生异常综合征:一项II期随机安慰剂对照临床试验的中期结果(EQOL-MDS)

发布时间:2023-06-15    点击量:

在骨髓增生异常综合征(MDS)中,严重的血小板减少症与不良预后相关。该多中心试验介绍了艾曲波帕治疗低风险MDS和严重血小板减少症患者的第二部分长期疗效和安全性结果。在这项对患有国际预后评分系统低或中1风险MDS的成年患者进行的单盲、随机、安慰剂对照、II期试验中,血小板(PLT)计数稳定(< 30 × 103/mm3)的患者接受艾曲波帕或安慰剂治疗,直至疾病进展。主要终点是PLT反应的持续时间(PLT-R;从PLT-R时间到PLT-R丢失日期计算,定义为出血/PLT计数< 30 × 103/mm3或最后一次观察日期)和长期安全性和耐受性。次要终点包括出血的发生率和严重程度、PLT输血、生活质量、无白血病生存期、无进展生存期、总生存期和药代动力学。

从2011年到2021年,在筛选的325名患者中,169名患者随机分配口服艾曲波帕(N = 112)或安慰剂(N = 57),起始剂量为50 mg,每日一次,最大剂量为300 mg。25周随访(IQR, 14-68)中47/111例(42.3%)患者出现PLT-R,安慰剂组6/54例(11.1%)(优势比,5.9;95% CI, 2.3 ~ 14.9;P < 0.001)。在艾曲波帕患者中,12/47(25.5%)失去了PLT-R,累积血小板减少症60个月无复发生存率为63.6% (95% CI, 46.0至81.2)。临床显著性出血(WHO出血评分≥2)在艾曲波帕组的发生率低于安慰剂组(发病率比,0.54;95% CI, 0.38 ~ 0.75;P = 0.0002)。两组患者发生1-2级不良事件的频率无差异,但发生3-4级不良事件的比例较高(χ2 = 9.5, P = 0.002)。艾曲波帕和安慰剂患者中有17%发生AML演变和/或疾病进展,生存时间无差异。最终临床人员总结艾曲波帕治疗伴有严重血小板减少的低风险MDS有效且相对安全。
据小编了解,艾曲波帕原研药目前已通过药监局的批准在中国上市,并且患者可以进行医保报销,报销后价格稍低。不过医保报销需要满足一定的条件,无法报销的患者需要自费。另外海外也售有该药物原研药,土耳其版规格25 mg*14价格在1600人民币左右,印度版规格25 mg*14价格在1650人民币左右。此外,艾曲波帕已有仿制药,由孟加拉珠峰制药生产的规格25 mg*28片价格在700人民币左右,规格50 mg*28片价格在1400人民币左右,患者可以自行选择。更多资讯请咨询海得康医学顾问,海得康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。
 

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