重型再生障碍性贫血(SAA)的病因和症状？艾曲波帕（Eltrombopag）对该疾病的效果如何？
发布时间：2023-08-07 点击量： 次
重型再生障碍性贫血(SAA)是一种非常罕见但严重的血液疾病，骨髓无法产生足够的红细胞、白细胞和血小板。这种疾病的确切原因仍然未知，但大多数SAA病例被认为是由自身免疫反应引发的，在这种反应中，身体攻击位于骨髓中的造血干细胞。因此，SAA患者面临致命感染或出血的风险。SAA的治疗集中于增加患者的血细胞计数；最终护理包括免疫抑制疗法(IST)或造血干细胞移植。在接受IST治疗的患者中，四分之一到三分之一的患者不会有反应，30%到40%的反应者会复发，导致症状复发。大约40%对初始IST没有反应的SAA患者在诊断后五年内死于感染或出血。目前，对于IST治疗效果不佳或不适合造血干细胞移植的SAA患者，还没有既定的治疗标准。艾曲波帕（Eltrombopag）作为一种血小板生成素受体激动剂，已被批准用于治疗对免疫抑制疗法反应不足的重度再生障碍性贫血患者；以及结合标准免疫抑制疗法，作为成人和2岁及以上儿童重型再生障碍性贫血患者的一线治疗。该药物的治疗效果如何？
另外基于另一项研究的分析，FDA批准艾曲波帕用于一线治疗重型再生障碍性贫血。研究显示，44% (95% CI 33,55)的确诊IST-初治SAA患者在使用艾曲波帕联合标准IST治疗6个月时达到完全缓解，比历史上单独使用标准IST观察到的完全缓解率高27%。6个月时总有效率为79% (95% CI 69, 87)。这些高反应率对以前没有接受标准IST治疗的SAA患者有显著的临床影响。这些结果进一步建立在艾曲波帕于2015年获得批准的SAA患者IST难治性适应症的基础上，其中一部分患者在艾曲波帕停用后保持了稳定的计数并表现出骨髓功能的恢复。IST-初治SAA的新数据包括接受6个月艾曲波帕联合马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢霉素(CsA)治疗，然后维持CsA4治疗的患者的持续反应，中位反应持续时间为24.3个月。
据悉，艾曲波帕（Eltrombopag）已在中国上市，属于药房正规出售的药物。具体价格及报销比例请患者自行咨询，各地药房售价以及医保政策有所不同。此外，海外也售有该药物，土耳其版原研药规格25 mg*14价格在1600人民币左右，印度版原研药规格25 mg*14价格则在1650人民币左右。海外还售有由孟加拉珠峰制药生产的仿制药，规格25 mg*28片价格在700人民币左右。更多信息可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。
