艾曲波帕治疗ITP现状介绍
发布时间：2018-09-29 点击量： 次
特发性血小板减少性紫癜（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，血小板减少症是ITP的重要发病机制。血小板生成素（TPO）受体激动剂艾曲波帕通过巨核细胞TPO受体的组合刺激骨髓祖细胞的增殖和分化并增加血小板的产生，为ITP患者的治疗提供了新的途径。
一、国内外临床研究进展
国外多项大型临床试验均已证实艾曲波帕在ITP患者治疗中的疗效及安全性。2011年一项III期随机双盲安慰剂对照研究中纳入187例ITP患者，随机分为艾曲波帕治疗组和安慰剂组，主要研究终点是6个月内艾曲波帕组和安慰剂组治疗应答(血小板计数升至50~400×109/L)发生率，结果显示，艾曲波帕组治疗应答率为79%显著高于安慰剂组的28%，治疗期间血小板计数升高显著且持续较长时间，同时研究还发现，艾曲波帕可显著降低出血事件发生，并减少患者对伴随用药或抢救性治疗的需求，不良反应发生情况与安慰剂组相似，该研究表明，艾曲波帕对ITP治疗疗效肯定且安全性良好，患者耐受。
另一项全球多中心开放性研究是针对艾曲波帕的延伸性研究（EXTEND），主要评估艾曲波帕长期使用的安全性。该项研究入组患者均为既往纳入艾曲波帕治疗的患者，主要研究终点为评估慢性ITP患者长期接受艾曲波帕治疗的安全性和耐受性，次要研究终点是治疗过程中血小板计数至少一次达到50×109/L的患者比例；治疗过程中血小板≥50×109/L的最长持续时间；伴随用药和抢救性用药的减少情况；对生活质量和出血的影响。结果显示，ITP患者坚持用药超过1年、2年、3年、4年、5年和6年的患者比例分别为72%、60%、35%、25%、11%和6%，91.4%患者血小板计数≥30×109/L和≥50×109/L者分别占91.4%和85.8%，其中51%的患者血小板计数≥50×109/L持续时间超过31周；长期使用艾曲波帕可降低出血事件发生，并能减少伴随用药，未发生急救性治疗，其中基线未行脾切除患者治疗应答率较脾切除患者高。此外，骨髓活检数据表明艾曲波帕不加重骨髓纤维化或胶原纤维沉积。提示，艾曲波帕长期使用安全性良好，患者耐受。
国内对ITP治疗的临床观察及相关研究较少。一项针对艾曲波帕治疗中国慢性ITP患者的研究(TRA113765,III期研究的主要结果)与国外研究结果相似，结果显示，与安慰剂组相比，艾曲波帕治疗组应答率显著升高，血小板计数持续增加，抢救性治疗的比例显著减少，不良反应事件发生与安慰剂组相似。该项研究认为，与既往全球慢性ITP研究中（TRA100773）高加索人相比，中国慢性ITP成人患者中艾曲泊帕的平均药时曲线下面积和峰值浓度显著升高52%和26%。艾曲波帕治疗中国慢性ITP患者的推荐的起始剂量为25mg，每日一次。
二、艾曲波帕治疗难治性再生障碍性贫血和儿童ITP的研究
一项II期开放性单臂研究评估了艾曲波帕对难治性再生障碍性贫血（SAA）的疗效和安全，与之前大型ITP治疗研究中报道相似，研究中的再障患者能非常好的耐受艾曲波帕治疗，艾曲波帕在体内可刺激造血干细胞和祖细胞扩增、分化，机制可能与内源性TPO不一样，可有效治疗免疫抑制治疗失败的难治性再生障碍性贫血患者，且停药后反应持续。
儿童ITP的二线治疗药物较为稀缺，艾曲波帕可使ITP儿童患者受益。一项针对艾曲波帕治疗慢性ITP儿童的随机多中心安慰剂对照研究显示，80%的患者获得治疗应答，40%患者获得持续治疗应答，并能降低出血事件发生，不良反应发生情况与安慰剂组相似。提示，艾曲波帕安全性和耐受性良好，是慢性ITP儿童患者的新的治疗选择。
三、小结和展望
艾曲波帕是一种新型的口服TPO受体激动剂，具有良好的耐受性与安全性，ITP患者长期使用本品可使血小板计数维持在50~400×109/L。此外，艾曲波帕也可使慢性ITP儿童患者获益，并可获得持续治疗应答，相关的临床研究还在继续，还需要更多循证医学研究证实其疗效，期待我国即将上市的艾曲波帕为我国ITP患者带来更多受益。
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