批准基于一项多中心、多短期、开放标签、单组临床试验(STML-401-0114;NCT 02113982)用于未经治疗或复发/难治性BPDCN患者。在关键队列中,7名患者接受了推荐剂量为12 mcg/kg(见下表)的tagraxofusp-erzs治疗(53.8%;13名未经治疗的BPDCN患者中的95% CI: 25.1,80.8)在中位随访11.5个月后达到完全缓解/临床完全缓解。未达到平均响应持续时间。在第二组中,15名复发或难治性BPDCN患者中,一名患者获得完全缓解(持续时间111天),一名患者获得临床完全缓解(持续时间424天)。
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