急性髓性白血病新药Mylotarg对儿童成人均有效，何时在中国上市？

发布时间：2021-01-05    点击量： 次

　　2020年6月，美FDA批准扩大Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）的适用人群，用于年龄≥1个月、新诊断的CD33阳性急性髓性白血病（AML）患者。

　　现在，Mylotarg可用于治疗新诊断的CD33阳性AML（年龄≥1个月的儿童和成人）、复发或难治性CD33阳性AML（年龄≥2岁的儿童和成人）。

　　作为一种单药疗法（高剂量）用于经历了首次复发、年龄≥60岁、不适合其他细胞毒性化疗的CD33阳性AML成人患者。

　　Mylotarg在儿科群体中的疗效和安全性

　　研究入组了1063例0-29岁新诊断的AML患者。研究中，这些患者被随机分配，接受5个周期化疗单独治疗或联合Mylotarg（剂量3mg/m2，诱导1第6天给药、强化2第7天给药）治疗。

　　数据显示，Mylotarg+化疗联合治疗与化疗单药治疗的EFS危险比（HR）为0.84%（95%CI:0.71-0.99）。在Mylotarg+化疗组中，5年内无诱导失败、复发或死亡患者的估计百分比为48%（95%CI:43-52%），而单独化疗组为40%（95%CI:36%-45%）。2个治疗组的总生存期（OS）没有差异。

　　在接受Mylotarg治疗的患者中，在诱导1和强化2发生的最常见的≥3级不良反应是感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。