Inqovi新适应症获批：FDA批准Inqovi片剂与维奈克拉联合用于治疗新诊断的急性髓系白血病
发布时间：2026-05-20 点击量： 次
2026年5月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了**decitabine and cedazuridine tablets（Inqovi）联合维奈克拉（Venetoclax）口服方案**，用于治疗新诊断急性髓系白血病（AML）成人患者。这一方案面向两类人群：75岁及以上的新诊断AML患者，或因合并症无法接受强化诱导化疗的成人患者。
该批准标志着AML治疗进一步向“全口服、低强度联合方案”方向发展，为不适合强化化疗的患者提供了新的治疗选择。
一、适应人群与治疗背景
急性髓系白血病是一种进展较快的血液系统恶性肿瘤，传统治疗通常依赖强化诱导化疗，但部分老年患者或合并多种基础疾病者往往难以耐受此类治疗。
Inqovi为口服去甲基化药物（地西他滨+cedazuridine复方），通过抑制DNA甲基化改善异常造血；维奈克拉则通过抑制BCL-2蛋白诱导肿瘤细胞凋亡。两者联合使用，从不同通路协同作用，提高治疗反应率。
二、关键临床研究与疗效结果
此次获批基于 ASTX727-07研究（NCT04657081） 的结果。在该研究中，评估了decitabine and cedazuridine tablets联合维奈克拉治疗新诊断急性髓系白血病（AML）成人患者的疗效。
研究共纳入101例患者（n=101），入组人群包括：年龄75岁及以上患者，或因合并其他疾病无法接受强化诱导化疗的患者。
研究主要疗效评价指标为完全缓解（CR）及完全缓解持续时间（DoCR）。缓解持续时间定义为：从首次达到完全缓解开始，到疾病复发或任何原因导致死亡（以先发生者为准）的时间。
结果显示：
在联合维奈克拉治疗组中，42 例患者达到 CR (41.6%，95% CI：31.9，51.8)，达到 CR 的中位时间为 2 个月（范围：0.4 至 15.3 个月）。 CR 的中位持续时间尚未达到（范围：0.5 至 16.3 个月）。
该联合方案表明 Inqovi与维奈克拉联合用药达到了完全缓解终点。
尽管疗效具有一定积极信号，但该联合方案的骨髓抑制风险非常突出，是临床使用中的核心问题。
研究中不良反应发生情况如下：
* 血小板减少症：70%（其中69%为3–4级）
* 中性粒细胞减少症：48%（全部为3–4级）
* 贫血：54%（50%为3–4级）
* 发热性中性粒细胞减少症：52%（全部为3–4级）
血小板减少症、中性粒细胞减少症、贫血和发热性中性粒细胞减少症是导致 Inqovi 和/或维奈托克剂量减少或中断的常见原因。
使用Inqovi和维奈托克治疗期间可能发生致命和严重的感染并发症，情况如下：
* 肺炎：25%（20%为3–4级）
* 脓毒症：28%（18%为3–4级）
* 致命性肺炎：2%
* 致命性脓毒症：8%
四、用药监测与管理要求
在开始使用维奈托克治疗前、每个治疗周期开始前以及根据临床需要进行全血细胞计数，以监测疗效和毒性。根据情况给予生长因子和抗感染治疗，用于治疗或预防。延迟下一个治疗周期，并按照建议以相同或降低的剂量恢复治疗。医生通常会根据患者血象恢复情况，决定是否维持、延迟或降低剂量，以平衡疗效与安全性。
总之
Inqovi与维奈克拉联合方案的获批，为不适合强化化疗及75岁及以上的新诊断急性髓系白血病患者提供了新的口服治疗选择，在诱导缓解方面显示出一定效果。但该方案同时伴随显著的骨髓抑制和感染风险，因此在临床使用中需要依赖严密监测与个体化剂量管理，以确保治疗安全性与有效性。
关键词标签：Inqovi，维奈克拉，急性髓系白血病，AML治疗，FDA批准，骨髓抑制，口服化疗，CR缓解率，感染风险
参考资料：
内容更新于2026.5 .13
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-oral-combination-decitabine-and-cedazuridine-tablets-venetoclax-newly-diagnosed-acute
