达沙替尼临床效果如何
发布时间：2024-11-12 点击量： 次
2017年11月9日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了达沙替尼（商品名SPRYCEL，由百时美施贵宝公司生产）用于治疗慢性期费城染色体阳性（Ph+）慢性粒细胞白血病（CML）的儿童患者。这一批准为CML儿童患者提供了新的治疗选择，具有重要的临床意义。
此次批准是基于两项临床试验的数据。这两项试验共评估了97名慢性期CML儿科患者的疗效和安全性。其中，一项是1期、开放标签、非随机的剂量范围试验，另一项则是2期、开放标签、同样非随机的临床试验。在这些患者中，有51名新诊断为慢性期CML的患者仅参与了2期试验，而46名患者（包括17名来自1期试验和29名来自2期试验）则对先前的伊马替尼治疗产生了耐药性或不耐受。
值得注意的是，新诊断患者的中位随访时间为4.5年，而对伊马替尼耐药或不耐受患者的中位随访时间则为5.2年。在数据截止时，由于超过一半的有反应患者尚未出现疾病进展，因此无法估计CCyR、主要细胞学反应（MCyR）和主要分子学反应（MMR）的中位持续时间。
在安全性方面，约10%接受达沙替尼治疗的儿科患者（n=97）报告了不良反应。这些不良反应包括头痛、恶心、腹泻、皮疹、呕吐、四肢疼痛、腹痛、疲劳和关节痛等。尽管这些副作用给患者带来了一定程度的不适，但总体来说，达沙替尼在治疗CML儿童患者中表现出良好的疗效和耐受性。
现今，达沙替尼已在国内上市并加入乙类医保。市场上有原研与国产仿制两种，原研版5060片经医保报销后约9000元，仿制版50mg7片售价约500元。另外，印度、孟加拉等地也推出了多种仿制版，50mg*60片价格区间为600-1000元，性价比较国内版本更高。
综上所述，达沙替尼的批准为慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病的儿童患者提供了新的治疗希望。其显著的疗效和相对可控的副作用使得达沙替尼成为这一患者群体中重要的治疗选择。未来，随着研究的深入和临床经验的积累，达沙替尼在CML儿童患者的治疗中将发挥更加重要的作用。
