cilta-cel将在中国上市治疗多发性骨髓瘤，效果好吗？有什么优势？副作用大吗？

发布时间：2021-02-05    点击量： 次

　　2021年02月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）对BCMA CAR-T细胞疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，前称JNJ-4528/LCAR-B38M）进行加速评估。

　　cilta-cel是一款在研的B细胞成熟抗原（BCMA）导向的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。CAR-T疗法是一种高度个体化的技术，患者自身的T细胞被重新编程以靶向并根除癌症。

　　cilta-cel是一款独特的、结构上具有差异化的CAR-T细胞疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，具有一种CD8+T细胞优先扩增的特征。CAR-T细胞是一种通过利用患者自身免疫系统的力量来消灭癌细胞的创新方法。BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白质。

　　在中国，国家药监局于2020年8月授予cilta-cel突破性药物资格（BTD）。

　　该研究评估了cilta-cel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者的疗效和安全性。该研究入组了97例患者，这些患者先前接受的疗法中位数为6种（范围：3-18），88%（n=85）为三重难治、42%（n=41）为五重难治、99%（n=96）对最后一种疗法无效。

　　2020年12月初在第62届ASH年会上公布的最新数据继续显示：缓解随时间推移加深，中位随访12.4个月（范围：1.5-24.9），根据独立审查委员会（IRC）评估确定，97%的患者实现缓解（ORR=97%），包括：67%的患者实现严格的完全缓解（sCR=67%）、26%的患者实现非常好的部分缓解（VGPR=26%）、4%的患者实现部分缓解（PR=4%）。中位随访12.4个月时，中位无进展生存期（PFS）尚未达到，12个月无进展生存率为77%（95%CI:66-84）、12个月总生存率为89%（95%CI:80-94）。安全性方面，≥3级细胞因子综合征（CRS）发生率为5%，≥3级神经毒性发生率为10%。