恩西地平Enasidenib的功效与作用
发布时间：2023-08-30 点击量： 次
急性髓细胞白血病(AML)是一种复杂的异质性疾病，在复发或难治的情况下尤其难以治疗。IDH2突变出现在大约8%到19%的AML病例中。一种IDH2酶的小分子抑制剂恩西地平Enasidenib靶向并抑制IDH2酶的突变，导致2-羟基戊二酸(HG)水平下降并诱导骨髓分化。在IDH2突变阳性的AML患者中，该药物可降低2-HG水平，减少原始细胞计数，并增加成熟髓样细胞的体积。
中位随访时间为6.6个月。获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者首次缓解的中位时间为1.9个月，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的最佳缓解的中位时间为3.7个月。
总体而言，46例(23%)患者达到完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的最佳反应；其中39例(85%)患者在初始使用恩西地平治疗的6个月内获得最佳缓解。19%的患者中位完全缓解为8.2个月，4%的患者中位完全缓解和部分血液学恢复为9.6个月，至少治疗6个月。
在接受恩西地平治疗后，157例基线时依赖红细胞和/或血小板输注的患者中有53例(34%)在基线后56天内不再需要输注。
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