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在复发/难治性急性髓细胞性白血病中,恩西地平可改善部分预后

发布时间:2023-08-31    点击量:

根据发表在某杂志上的一项研究,在IDH2突变型复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)的老年患者中,恩西地平似乎提供了一些临床前景。现实世界的数据表明,复发或难治性AML患者预后不良;因此,在这些情况下,改进的新疗法是必不可少的。先前的数据还显示,多达1/5的患者可能患有IDH2突变的疾病。恩西地平是一种2-HG产生的选择性抑制剂,在IDH2突变的患者中2-HG产生失调。该药物被美国食品药品监督管理局批准用于治疗IDH2突变情况下的复发/难治性AML这发生在一项单臂关键1/2期研究发表之后。

在这项3期随机试验中,研究人员在IDH2突变的复发或难治性AML患者中比较了恩西地平与常规治疗方案(CCR)的安全性和有效性。总的来说,319名患者入选,其中158名被随机分配接受恩西地平治疗,161名被分配到CCR组,尽管分别有1名和20名患者没有接受随机治疗。在整个队列中,中位年龄为71岁,41.4%的患者为女性,30.7%的患者患有继发性疾病。
分析显示,接受恩西地平治疗的中位总生存期为6.5个月,而接受CCR治疗的中位总生存期为6.2个月(风险比[HR],0.86),遗漏了研究的主要终点。然而,恩西地平组的患者确实提高了无事件生存率(中位数,4.9个月比CCR组的2.6个月),治疗失败的时间(HR,0.53),总有效率(分别为40.5%和9.9%)、血液学改善(分别为42.4%比11.2%)和红细胞-输血独立性(分别为31.7%比9.3%)。
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