恩西地平（Enasidenib）治疗急性髓性白血病（AML）全面解析

发布时间：2025-02-25    点击量： 次

急性髓性白血病（AML），一种源自骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，以其骨髓中异常增生的原始及幼稚细胞抑制正常造血功能为显著特征，给患者的生命健康带来了严重威胁。
恩西地平，一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的特异性抑制剂，其作用机制颇为独特。IDH2作为三羧酸循环中的关键酶类，负责催化异柠檬酸氧化脱羧，生成α-酮戊二酸。然而，在AML患者中，IDH2基因常发生突变，导致酶活性异常亢进，进而产生大量的2-羟基戊二酸（2-HG）。这种2-HG的积累，会严重干扰正常的造血功能，促进白血病细胞的疯狂生长和分裂。恩西地平正是通过特异性地抑制IDH2突变体的活性，有效减少2-HG的生成，从而阻断白血病细胞的生长和增殖路径，诱导其分化，恢复骨髓的正常造血功能。
2017年，恩西地平凭借其显著的临床疗效和安全性，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的正式批准，用于治疗经FDA批准测试检测到存在IDH2突变的复发或难治性AML成人患者。这一批准，是基于多项严谨的临床试验数据，充分证明了恩西地平在这类患者中的治疗潜力。
临床试验数据显示，恩西地平对携带IDH2突变的AML患者具有显著的生存期延长效果。以一项关键的III期临床试验为例，接受恩西地平治疗的患者中位总生存期达到了9.3个月，而安慰剂组仅为3.4个月，这一差异极为显著。此外，恩西地平还能显著提高患者的完全缓解率，有效降低疾病进展的风险，为患者带来更长久的生存希望和更好的生活质量。