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恩西地平的疗效及常见不良反应有哪些?

发布时间:2025-05-27    点击量:

恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,主要用于治疗携带IDH2突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)。IDH2基因编码的异柠檬酸脱氢酶2在细胞代谢中起着关键作用,当IDH2发生突变时,会导致酶活性改变,产生过多的致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG),从而干扰正常的细胞分化和造血功能。恩西地平通过抑制IDH2突变酶的活性,减少肿瘤细胞的增殖,达到治疗白血病的效果。
恩西地平能促使白血病细胞向正常成熟的血细胞分化,恢复正常的造血功能,有助于减少异常的白血病细胞数量,改善患者的病情。使用恩西地平可能有助于缓解白血病患者的症状,如贫血、出血、发热、感染等,提高患者的生活质量。

恩西地平可以在一定程度上延缓白血病的进展,为患者争取更多的治疗时间和机会。在一项临床试验中,恩西地平为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者带来了显著的治疗效果。在199名参与者的单臂试验中,恩西地平治疗6个月时,有19%的病人完全应答,中值应答时间为8.2个月,4%的患者出现全缓解部分血液学恢复,中值生存期为19.7个月。
最常见的不良反应为恶心、呕吐、腹泻、食欲下降、白细胞增多等。可能出现胆红素升高的情况。
严重不良反应如肿瘤溶解综合征(5%)、分化综合征(8%)。分化综合征是一种可能危及生命或致命的不良反应,表现为发热、急性肾衰竭、缺氧、呼吸衰竭和多器官衰竭等症状。
参考资料:https://www.idhifa.com/
 

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