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恩西地平是否为IDH2抑制剂,效果如何?

发布时间:2025-07-07    点击量:

恩西地平(Idhifa,通用名Enasidenib),作为首个针对IDH2突变的复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)患者的口服靶向药物,其在癌症治疗领域具有里程碑式的意义。AML,作为一种快速发展的癌症,起源于骨髓,并导致血液和骨髓中异常白细胞的数量显著增加,严重威胁患者的生命健康。而恩西地平的出现,为这部分患者提供了新的治疗选择和希望。
恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)抑制剂,其作用机制在于能够阻断几种促进细胞生长的酶。IDH2突变在AML中较为常见,约15%的患者存在此类突变。这种突变会导致细胞内代谢产物的异常积累,进而促进肿瘤细胞的生长和增殖。恩西地平通过抑制IDH2突变酶的活性,有助于减少这些异常代谢产物的生成,从而间接抑制肿瘤细胞的生长。

在临床试验中,恩西地平的疗效得到了充分验证。一项针对199名复发或难治性AML患者的单组试验显示,这些患者均通过实时IDH2分析检测到IDH2突变。该试验的主要终点是无疾病证据且治疗后血细胞计数完全恢复(完全缓解或CR)的患者百分比,以及无疾病证据且治疗后血细胞计数部分恢复(完全缓解伴部分血液学恢复或CRh)的患者百分比。经过至少6个月的治疗,结果显示,19%的患者经历了平均8.2个月的CR,4%的患者经历了平均9.6个月的CRh。这一数据表明,恩西地平在改善AML患者症状、延长生存期方面具有显著效果。此外,恩西地平还能有效改善患者的生活质量。在研究开始时因AML需要输血或血小板的157名患者中,34%的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输血。
然而,值得注意的是,恩西地平的使用也伴随着一定的风险和副作用。患者在接受治疗期间应密切监测身体状况,如出现任何不适症状应及时就医并告知医生。
综上所述,恩西地平作为首个针对IDH2突变的复发或难治性AML患者的口服靶向药物,其在临床试验中表现出了显著的疗效和安全性。然而,其使用仍需谨慎,并应在专业医生的指导下进行。
参考资料:https://www.idhifa.com/

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