idh2抑制剂恩西地平（Enasidenib）作用机制是什么，适用病症有哪些
发布时间：2025-10-21 点击量： 次
恩西地平（Enasidenib）是一种针对IDH2突变的靶向治疗药物，属于IDH2抑制剂类。IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）是一种重要的酶，负责催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。在正常情况下，IDH2在细胞能量代谢中发挥重要作用，维持细胞的正常功能。然而，当IDH2基因发生突变时，酶的活性发生改变，导致生成过量的2-羟基戊二酸（2-HG）。这种代谢物的积累会干扰细胞的正常功能，并促进肿瘤细胞的增殖和生存。
在一项针对199名复发或难治性急性髓性白血病（AML）患者的单组试验中，评估了Idhifa的疗效。所有患者均通过实时IDH2基因分析确认存在IDH2突变。该试验的主要评估指标包括无疾病证据且血液细胞计数完全恢复的患者比例（完全缓解或CR），以及无疾病证据且血液细胞计数部分恢复的患者比例（完全缓解伴部分血液学恢复或CRh）。经过至少6个月的治疗，19%的患者达到了平均持续8.2个月的完全缓解（CR），4%的患者达到了平均持续9.6个月的部分缓解（CRh）。此外，在研究初期因AML需要输血或血小板治疗的157名患者中，34%的患者在接受Idhifa治疗后不再需要输血。因此，2017年8月，FDA正式批准恩西地平用于治疗携带IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）患者。
总之，恩西地平作为一种靶向治疗药物，通过抑制IDH2突变酶，改变肿瘤细胞的代谢路径，为急性髓性白血病的治疗提供了一种有效的选择。它能够有效控制病情，改善患者的生活质量和预后。
参考资料：https://www.drugs.com/history/idhifa.html
