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恩西地平(Enasidenib)治疗哪些患者,作用机制是什么

发布时间:2025-12-31    点击量:

恩西地平(Enasidenib)是一种口服靶向药物,用于治疗复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)成年患者中携带 IDH2 基因突变的人群。这类患者通常在既往治疗后出现复发或疗效不佳,因此常规疗法难以满足他们的治疗需求。据统计,大约百分之八到十九的 AML 患者存在 IDH2 基因突变。2017年8月,美国 FDA正式批准了这种由 Celgene 公司研发的药品,用于这部分特定患者,使其能够接受针对性的靶向治疗。

恩西地平通过阻断突变型 IDH2 酶的活性来发挥作用。IDH2 基因突变会影响骨髓中年轻血细胞的正常分化,使红细胞、白细胞和血小板无法充分成熟。恩西地平帮助这些未成熟细胞恢复分化,促进骨髓生成健康血细胞,从而改善贫血、增强免疫功能并降低出血风险。这种机制使得恩西地平能够改善患者整体血液学状况,而不仅仅是直接杀灭白血病细胞。
在临床使用中,患者必须确认携带 IDH2 突变的患者。药物通常按医嘱每日口服一次,疗程根据患者病情和耐受性进行调整,医生会在治疗期间密切监测患者的血液指标和临床反应,以确保疗效和安全性。
总体而言,恩西地平是专门为 IDH2 突变 AML 患者开发的靶向药物,它通过促进骨髓血细胞正常分化,帮助改善红细胞、白细胞和血小板的生成和功能,为复发或难治性 AML 患者提供了一种精准而有效的治疗选择。
参考资料:https://www.drugs.com/medical-answers/idhifa-work-acute-myeloid-leukemia-3553165/

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