普拉替尼（Pralsetinib）效果怎么样？
发布时间：2023-03-02 点击量： 次
2020年9月4日，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准普拉替尼（Pralsetinib）用于治疗经FDA批准的试验检测为转染期间转移性重排(RET)融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的成人。根据I/II期ARROW研究的数据，这一适应症在FDA的加速批准计划下获得批准。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。普拉替尼是一种每天一次的口服精确疗法，旨在选择性靶向RET改变，包括融合和突变。
该批准基于I/II期ARROW研究的结果，在该研究中，普拉替尼在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中产生了持久的临床反应，无论是否接受过既往治疗，也无论RET融合伴侣或中枢神经系统是否参与。普拉替尼证明，在87名先前接受过以铂类为基础的化疗的非小细胞肺癌患者中，总缓解率(ORR)为57% (95% CI: 46%，68%)，完全缓解率(CR)为5.7%，未达到中位缓解持续时间(DoR)(95% CI:15.2个月，未达到)。在27名初治非小细胞肺癌患者中，ORR为70% (95%可信区间:50%，86%)，CR率为11%。最常见的不良反应(≥25%)是疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和血压升高(高血压)。
大约10—20%的甲状腺乳头状癌(最常见的甲状腺癌)患者患有RET融合阳性肿瘤，大约90%的晚期甲状腺乳头状癌(一种罕见的甲状腺癌)患者携带RET突变。RET融合和突变的生物标志物检测有助于识别符合普拉替尼治疗条件的人群。
该批准基于I/II期ARROW研究的结果，该研究证明了在既往接受或未接受治疗的人群中的持久临床活性，并且与RET改变基因型无关。普拉替尼治疗导致55例RET突变转移性MTC患者的总有效率(ORR)为60% (95% CI: 46%，73%)，这些患者之前接受过卡博替尼和/或凡德他尼治疗，并且未达到中位缓解持续时间(DoR)(95% CI:15.1个月，不可估计)。在29例RET突变晚期MTC患者中，卡博替尼和凡德他尼治疗初治者，ORR为66% (95% CI: 46%，82%)，未达到中位DoR(95% CI:不可估计，不可估计)。在9名RET融合阳性转移性甲状腺癌患者中，普拉替尼显示ORR为89% (95% CI: 52%，100%)，未达到中位DoR(95% CI:不可估计，不可估计)。在ARROW试验中，RET改变的肿瘤类型的患者中，最常见的不良反应(≥25%)是便秘、血压升高(高血压)、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。
普拉替尼目前已经在国内上市，但是并没有纳入医保，国内价格还是很高的，大约在60000元左右，国外的原研药更加昂贵，达到十几万元，目前还没有仿制药。因此患者如果需要普拉替尼的话建议在国内购买，具体价格请咨询当地药房。
