美国FDA授予克唑替尼治疗某些儿童淋巴瘤的优先审查权
发布时间：2020-09-26 点击量： 次
间变性大细胞淋巴瘤是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤。大约80%患有这种恶性肿瘤的儿童存活了5年；细胞形态待殊，类似 R-S 细胞，有时可与霍奇金淋巴瘤和恶性组织细胞病混淆。间变性大细胞淋巴瘤细胞呈 CD30 + ，亦即 Ki-1(+), 常有 t (2 ； 5) 染色体异常，临床常有皮肤侵犯，伴或不伴淋巴结及其他结外部位病变。免疫表型可为 T 细胞型。临床发展迅速，治疗同大细胞淋巴瘤。然而，罕见的肿瘤类型、治疗反应的差异和不良事件的长期风险会使治疗复杂化。如果获得批准，克唑替尼将成为这类淋巴瘤的第一个生物标记驱动疗法。
根据该药物制造商的说法，FDA授予克唑替尼治疗某些儿童淋巴瘤的优先审查权。该名称适用于克唑替尼(Xalkori辉瑞，EMD Serono)治疗复发或难治性全身性间变性大细胞淋巴瘤间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性。
克唑替尼——一种ALK酪氨酸激酶抑制剂——在美国被批准用于治疗转移性肿瘤患者非小细胞肺癌，其肿瘤ALK积极的或者ROS1积极。补充新药申请寻求儿科药物的批准ALK-阳性间变性大细胞淋巴瘤。美国食品和药物管理局此前授予该药物突破性治疗的称号。
“尽管患有间变性大细胞淋巴瘤儿童存活率很高——但是阳性间变性大细胞淋巴瘤多会复发，需要新的治疗方法，”克里斯·博斯霍夫，医学博士，哲学博士，辉瑞全球产品开发部肿瘤学首席开发官在公司发布的新闻稿中说。如果获得批准，辉瑞可能是改善这类癌症儿童预后的重要一步。"
补充新药申请是基于两项研究的结果：
1期/2期研究ADVL0912评估了克唑替尼对复发或难治性实体瘤和间变性大细胞淋巴瘤患儿的临床活性和耐受性。研究A8081013评估了克唑替尼对患有以下疾病的儿童和成人的疗效ALK-非小细胞肺癌以外的阳性晚期恶性肿瘤。该研究包括复发或难治性间变性大细胞淋巴瘤患者。
综上所述，这两项研究都显示了克唑替尼在儿童和成人中令人信服的抗肿瘤活性，同时还具有很好的耐受性，美国食品和药物管理局预计将于明年1月就补充申请做出决定。海得康预祝克唑替尼早日获得批准上市，成为这类淋巴瘤的第一个生物标记驱动疗法，造福人类。
