口服Evrysdi（risdiplam）治疗年龄2-25岁的2型或卧床3型脊髓性肌萎缩症患者，效果怎么样？

发布时间：2021-03-17    点击量： 次

　　罗氏（Roche）近日公布了SUNFISH研究第二部分的新的探索性2年长期数据。

　　SUNFISH是一项全球性安慰剂对照研究，正在评估口服药Evrysdi（risdiplam）治疗年龄2-25岁的2型或卧床3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

　　研究表明，在主要和次要终点测量中，12个月时Evrysdi治疗观察到的运动功能改善在24个月时继续改善或维持。根据疾病自然史，2型和3型SMA患者在未经治疗时，运动功能会随着时间的推移而下降。

　　Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。

　　SUNFISH研究第2部分的患者年龄在2-25岁之间，他们接受了Evrysdi治疗（n=120）或安慰剂和Evrysdi治疗（n=60；安慰剂组的患者接受安慰剂治疗12个月，然后接受Evrysdi治疗12个月）。这项研究评估了一些探索性的24个月终点，为运动功能及其对日常生活的影响提供了重要的见解。

　　调查结果表明，Evrysdi：

　　（1）根据运动功能测量32量表（MFM-32）测量，在12-24个月期间维持运动功能改善。

　　（2）根据改良上肢模块（RULM）和Hammersmith运动功能量表扩展版(HFMSE)测量，在12-24个月期间的运动功能增加。

　　（3）采用MFM-32、RULM、HFMSE测量，在接受安慰剂12个月后开始服用Evrysdi治疗的患者，运动功能表现出稳定。

　　（4）在12-24个月期间，根据护理者报告的SMAIS上肢模块测量，总得分较基线有所增加，患者报告的SMAIS得分稳定。

　　与第一年相比，2个治疗组在第二年观察到的严重不良事件、高级别不良事件和治疗相关不良事件减少。在12-24个月期间，Evrysdi组、安慰剂+Evrysdi组中观察到的最常见不良事件为上呼吸道感染（分别为15.8%和10%）、鼻咽炎（分别为21.7%和16.7%）、发热（分别为13.3%和10%）、头痛（分别为10%和16.7%）、腹泻（分别为7.5%和10%），呕吐（分别为11.7%和13.3%）和咳嗽（分别为10%和8.3%）。最常见的严重不良事件是肺炎（分别为6.7%和0%）和流感（分别为0.8%和0%）。

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