美国FDA批准Abecma治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤，效果如何？副作用可控吗？

发布时间：2021-03-30    点击量： 次

　　近日，美国FDA已批准Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel），用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，具体为：既往接受过4种或更多种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的R/R MM成人患者。

　　Abecma的批准上市，将为这类患者提供一种新的、有效的、个性化治疗方案，仅需一次输液即可实现快速、深度、持久的缓解。

　　FDA批准Abecma是基于关键II期KarMMa研究的结果。该试验在127例复发或难治性多发性骨髓瘤患者中开展，这些患者至少接受过3类疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）且对最后一种疗法无效。疗效评估人群包括100例接受了Abecma剂量范围为300-460 x 10E6的CAR阳性T细胞治疗的患者。这些患者中，88%接受过4种或更多种治疗方案、85%为3类难治性。

　　结果显示：在疗效评估人群（n=100）中，Abecma单次输液治疗的总缓解率（ORR）为72%（95%CI:62-81），28%的患者达到了严格的完全缓解（sCR；95%CI:19-38）。缓解迅速且持久，从接受输液治疗至病情发生缓解的中位时间为30天（范围：15-88天），全部缓解患者中的中位缓解持续时间为11个月（95%CI:10.3-11.4），达到sCR的患者中位缓解持续时间为19个月（95%CI:11.4-NE）。在28例达到sCR的患者中，估计有65%（95%CI:42%-81%）的患者病情缓解至少持续12个月。

　　该研究中，Abecma在接受治疗的患者中安全性已得到很好的证实，细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（NT）大多数为低级，具有可预测的早期发病，并能快速消退。

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