中国批准舒友立乐®（艾美赛珠单抗）治疗重度A型血友病，安全性和耐受性如何？

发布时间：2021-05-10    点击量： 次

　　2021年5月7日，罗氏制药中国宣布，旗下舒友立乐®（HEMLIBRA®，化学通用名：艾美赛珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

　　舒友立乐®作为双特异性的单克隆抗体，舒友立乐®具有显著降低出血风险、半衰期长、注射频率低、给药方便等优势，为血友病患者提供了更为灵活且有效的治疗方案，减轻患者疾病负担。

　　此次舒友立乐®非抑制物适应症获批是基于三项关键性三期临床试验HAVEN 3 ，HAVEN 4及HAVEN 5。

　　HAVEN 3研究结果显示，与未接受预防治疗的患者相比，每周或每两周接受艾美赛珠单抗预防治疗的不含因子VIII抑制物的12岁及以上的成人和青少年，出血分别减少96％（p<0.0001）和97％（p<0.0001）。且对比无预防治疗组（n=18），在出血相关的各项终点均显示出了显著降低的结果，且安全性良好。

　　HAVEN 4研究表明，在接受艾美赛珠单抗预防治疗的伴或不伴FVIII抑制物的12岁及以上成人和青少年中，56.1%的患者经历零治疗出血，90.2%的患者经历3次或更少的治疗出血。

　　HAVEN 3和HAVEN 4研究的更新数据证明，对于体内伴或不伴FVIII抑制物的A型血友病患者，艾美赛珠单抗预防性治疗与既往按需或预防性凝血因子VIII治疗相比，长期健康相关的生活质量方面具有临床意义的改善。

　　HAVEN 5是艾美赛珠单抗开展的首个专注于中国人群的III期临床试验。研究结果显示，接受艾美赛珠单抗预防治疗的患者出血风险显著降低达96%，不同给药方案的患者年化出血率均为1.0，零出血率55%以上，总体耐受良好，未发生严重不良事件。

　　艾美赛珠单抗具有以下优势：

　　1，凝血效果不受八因子抑制物干扰，能够显著降低年化出血率，使零出血成为可能；

　　2，半衰期长达30天，注射频率降低，预防治疗效用稳定；

　　3，皮下注射，使用方便，可避免长期静脉注射对于血管的伤害，使家庭治疗和自我注射成为可能。

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