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Rytelo(Imetelstat)的主要作用机制是什么

发布时间:2024-07-11    点击量:

Rytelo(Imetelstat)作为一种前沿的可注射端粒酶抑制剂,为那些患有低至中等风险骨髓增生异常综合征(MDS)并伴有贫血症状的成年人提供了全新的治疗选择。这类患者通常在8周内需要输注4个或更多的红细胞单位,且对传统的红细胞生成刺激剂(ESA)无反应、反应停止或无法得到有效治疗。
骨髓增生异常综合征是由骨髓干细胞功能异常所引发的一系列疾病。当红细胞生成受阻时,便会导致贫血,进而需要定期的输血来维持生命。而Rytelo,以其独特的机制,为这类患者带来了希望。

作为一种寡核苷酸端粒酶抑制剂,Rytelo能够精准地与人端粒酶(hTR)的RNA模板区域结合,进而抑制端粒酶的活性,阻止其进一步与端粒结合。这一作用机制使得Rytelo能够显著减少端粒的长度,降低恶性干细胞和祖细胞的数量,并最终诱导这些异常细胞的凋亡。研究表明,在MDS以及恶性干细胞和祖细胞中,端粒酶的活性和人端粒酶逆转录酶(hTERT)的RNA表达均有所上升,而Rytelo的治疗正是针对这一点进行了有效的干预。
通过上述独特的机制,Rytelo对细胞的生命周期产生了深远的影响,从而为患者带来了治疗效果。它不仅能够有效地控制贫血症状,减少患者对输血的依赖,更有望减缓疾病的进展,提高患者的生存率和生活质量。Rytelo并非适用于所有类型的MDS患者。为了确保治疗的安全性和有效性,只有在医生的严格监督和建议下,符合特定条件的患者才能使用这种药物。

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