关于伏索利肽（vosoritide）的使用指南
发布时间：2024-09-04 点击量： 次
一、药物名称
伏索利肽，英文名为Voxzogo，其化学名称为vosoritide，是一种用于促进骨骼生长的生物制剂。
二、适应症
伏索利肽适用于软骨发育不全（如成骨不全症）的儿童，特别是那些骨骺未闭合的患者。该药物通过改善儿童的年生长速率，帮助他们获得更好的线性生长。基于临床试验数据，伏索利肽获得了加速批准，后续的批准将依赖于确认性试验对其临床效果的进一步验证。
三、用法用量
1. 用药前准备：在使用伏索利肽之前，患者应确保进食充分，以降低低血压及其相关症状的风险。建议在给药前一小时内摄入约240至300毫升的液体
2. 推荐剂量：伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，通过皮下注射给药，通常每日一次。具体剂量如下：
- 体重3kg：剂量0.096mg，注射量0.12mL
- 体重4kg：剂量0.12mg，注射量0.15mL
- 体重5kg：剂量0.16mg，注射量0.2mL
- 体重6-7kg：剂量0.2mg，注射量0.25mL
- 体重8-11kg：剂量0.24mg，注射量0.3mL
- 体重12-16kg：剂量0.28mg，注射量0.35mL
- 体重17-21kg：剂量0.32mg，注射量0.4mL
- 体重22-32kg：剂量0.4mg，注射量0.5mL
- 体重33-43kg：剂量0.5mg，注射量0.25mL
- 体重44-59kg：剂量0.6mg，注射量0.3mL
- 体重60-89kg：剂量0.7mg，注射量0.35mL
- 体重≥90kg：剂量0.8mg，注射量0.4mL
3. 漏剂处理：若错过一剂伏索利肽，应在原定给药时间的12小时内尽快给予；如果超过12小时，则应跳过这剂，并按正常方案进行下一次给药。
4. 监控与评估：建议每3至6个月对患者的体重、生长和身体发育情况进行定期监测和评估，依据患者的体重调整剂量。在确认无进一步生长潜力（通过骨骺闭合确认）后，应永久停止伏索利肽的使用。
在临床研究中，伏索利肽常见的不良反应包括但不限于：
- 注射部位反应（如发红、发痒、肿胀、瘀伤、皮疹、疼痛）
- 血液碱性磷酸酶水平升高
- 关节痛
- 呕吐
- 血压下降
- 胃肠道不适（如肠胃炎）
五、供应与储存
伏索利肽以白色至黄色的颗粒状态提供，用于复溶。药品应在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏保存，避免冻结，并需存放在原始包装中以防光照影响。可以在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下储存，且允许在15°C至30°C（59°F至86°F）范围内旅行90天。复溶后的药物在室温下可保存最多3小时，不建议再放回冰箱。
六、作用机制
伏索利肽作为一种促生长因子，主要通过拮抗由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）突变引起的负调控，促进软骨细胞的增殖和分化。具体而言，伏索利肽能够结合到利钠肽受体-B（NPR-B），通过抑制MAPK通路中的ERK1/2信号，促进骨骼生长。在动物模型中，给药后观察到软骨细胞增殖和分化的增加，从而导致生长板加宽和骨骼生长的增强。
七、注意事项
1. 低血压风险
在伏索利肽的临床试验中发现，部分患者可能经历血压的短暂下降。因此，有严重心脏或血管疾病的患者，及正在使用抗高血压药物的个体，在使用该药物时应谨慎。为降低低血压及其相关症状（如头晕、疲劳或恶心）的风险，建议患者在用药前补充足够的水分和食物。
八、用药过量
在临床试验中，伏索利肽的推荐剂量为15微克/千克，部分患者的给药量可达到推荐剂量的2至3倍，但未报告显著的不良反应。如果怀疑存在用药过量的情况，应根据临床症状采取适当的支持性措施。
