伏索利肽（vosoritide）的主要作用机制是什么

发布时间：2024-09-04    点击量： 次

Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）是一种C型利钠肽的类似物，旨在促进骨骼生长，以对抗软骨发育不全儿童所面临的生长抑制问题。每日使用vosoritide后，尿环磷酸鸟苷（cGMP）和血清X型胶原标记物（CXM）水平明显升高，这些生物标记物能够反映出软骨组织内骨生长的增加。具体而言，cGMP的上升表明NPR-B受体的活性，而CXM则指示骨代谢的变化。
软骨发育不全是一种由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的先天性疾病。这种突变使FGFR3获得了负调节软骨内骨生长的功能。正常情况下，FGFR3在胚胎和出生后的发展过程中发挥不同的作用，在早期发育时促进软骨细胞的增殖，而在出生后则抑制骨骼的生长。因此，FGFR3的异常激活导致软骨发育不全患者在青春期前出现骨骼生长受限的现象。