福他替尼(fostamatinib)在ITP治疗中的临床成效评估
发布时间：2024-09-05 点击量： 次
2018年4月17日，美国食品与药物管理局正式批准了福他替尼（商品名：TAVALISSE，由Rigel Pharmaceuticals研发）作为治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的新选择，特别是针对那些对先前治疗方案响应不佳的患者群体。
这一批准决策是基于两项设计严谨、条件相同的双盲安慰剂对照临床试验：FIT-1 (NCT02076399) 和 FIT-2 (NCT02076412)。这两项试验共纳入了150名持续性或慢性ITP患者，他们均对皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术及/或血小板生成素受体激动剂等传统治疗手段反应不足。患者以2:1的比例被随机分配至福他替尼治疗组（每日两次口服100毫克）或安慰剂组，治疗周期长达24周。治疗一个月后，根据患者情况，福他替尼的剂量可调整至每日两次口服150毫克。
尽管福他替尼展现出了积极的治疗效果，但其使用也伴随着一定的不良反应。在至少5%的福他替尼治疗患者中，最常见的不良反应包括腹泻、高血压、恶心、头晕、丙氨酸氨基转移酶/天冬氨酸氨基转移酶 (ALT/AST) 升高、呼吸道感染、皮疹、腹痛、疲劳、胸痛和中性粒细胞减少症。值得注意的是，在双盲研究中，严重的药物不良反应如发热性中性粒细胞减少症、腹泻、肺炎和高血压危象，均发生在1%的福他替尼治疗患者中。
关于用药指导，福他替尼的初始推荐剂量为每日两次口服100毫克。治疗一个月后，若血小板计数未提升至至少50x109/L，则应将剂量增加至每日两次150毫克。
目前，福他替尼尚未在国内上市，国内患者如需使用该药物，需通过海外购买或联系正规的海外医疗咨询公司进行获取。据悉，海外上市的福他替尼价格约为24000元左右。对于仍有福他替尼需求的患者，建议咨询正规的海外医疗咨询公司以获取更多信息。
