莫洛替尼/莫美替尼在骨髓纤维化治疗中的疗效评估
发布时间：2024-09-24 点击量： 次
莫洛替尼/莫美替尼（Momelotinib）是一种针对特定类型骨髓纤维化成人患者的治疗药物，尤其适用于那些伴有贫血症状的患者。其疗效主要来源于对JAK1和JAK2信号通路的抑制，从而有效调控机体免疫反应并遏制肿瘤细胞的增殖。
近期一项涵盖195名中度至重度贫血的骨髓纤维化患者的研究显示，这些患者在先前接受JAKi抑制剂ruxolitinib治疗的基础上，转用莫洛替尼进行治疗。经过24周的治疗周期，莫洛替尼显著改善了患者的骨髓纤维化症状，并有效缩小了脾脏体积。具体而言，在接受莫洛替尼治疗的患者中，约有25%的患者骨髓纤维化症状减轻了至少50%，而这一比例在接受达那唑治疗的患者中仅为9%。同时，莫洛替尼治疗组中约有22%的患者脾脏大小减少了至少35%，相较之下，达那唑治疗组中仅有3%的患者达到相同效果。
在另一项涉及181名未经JAKi治疗的中度至重度贫血骨髓纤维化患者的研究中，莫洛替尼同样展现了显著疗效。经过24周的治疗，莫洛替尼治疗组中约有31%的患者脾脏大小减少了至少35%，与ruxolitinib治疗组的33%相近。在治疗的最后28天内，莫洛替尼治疗组中有25%的患者骨髓纤维化症状减轻了至少50%，而ruxolitinib治疗组中这一比例为36%。
尽管莫洛替尼在临床研究中表现出良好的耐受性，但仍存在一些副作用。最常见的副作用包括腹泻、血小板减少症、恶心、头痛、头晕、疲劳、虚弱、腹部疼痛和咳嗽。其中，血小板减少症是最常见的严重副作用。值得注意的是，莫洛替尼禁用于怀孕和哺乳期间的患者。总体而言，莫洛替尼在骨髓纤维化的治疗中展现出了显著的疗效，为这类患者提供了新的治疗选择。
