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奎扎替尼靶向药介绍

发布时间:2025-01-14    点击量:

奎扎替尼(Quizartinib)作为一种创新的口服小分子受体酪氨酸激酶FLT3抑制剂,已经在急性髓性白血病(AML)的治疗领域崭露头角。AML作为成人急性白血病的主要类型,其患者群体中至少有30%携带有FLT3突变,这一突变尤其是FLT3内部串联重复(ITD)突变,与疾病的侵袭性以及对标准化疗方案的较差反应紧密相关。奎扎替尼正是针对这一特定突变,展现出了显著的治疗活性。
作为多种FLT突变抑制剂中的一员,奎扎替尼对FLT3-ITD突变具有高度的选择性抑制作用。临床研究表明,将奎扎替尼与标准化疗方案联合应用,能够显著提升新诊断以及复发或难治性FLT3-ITD突变AML患者的总体生存率。这一突破性成果使得奎扎替尼在2023年获得了批准,用于治疗新诊断的FLT3-ITD突变AML成人患者。在治疗方案中,奎扎替尼与标准诱导和巩固化疗协同作用,并在巩固治疗后继续作为单一药物进行维持治疗,以巩固疗效并延长患者的生存期。

奎扎替尼以Vanflyta为商品名上市,提供了17.7毫克和26.5毫克两种规格的片剂,以满足不同治疗阶段的需求。其推荐剂量方案根据治疗阶段的不同而有所调整,每日剂量范围从26.5毫克至53毫克不等,且在28天的治疗周期内,服药的天数也有所不同。然而,随着疗效的显现,一些不良事件也随之而来,包括发热性中性粒细胞减少、肺炎、脓毒症、腹泻、恶心、腹痛、粘膜炎、头痛以及呼吸道感染等。实验室检查结果也可能出现异常,如中性粒细胞、淋巴细胞、钾、白蛋白、磷和镁的减少,以及碱性磷酸酶和肌酸磷酸激酶的升高。
值得注意的是,奎扎替尼的治疗过程中还可能发生严重不良事件,特别是QT间期的延长、发热性中性粒细胞减少症、败血症以及胚胎-胎儿毒性。因此,该药物的使用应严格限制在具有急性白血病、癌症化疗及其并发症管理经验和专业知识的医护人员手中。为了确保患者的安全,奎扎替尼仅可通过风险评估和缓解策略(REMS)计划获得,该计划要求对患者进行仔细的监测,并特别注意QT间期的变化。
综上所述,奎扎替尼作为一种针对FLT3-ITD突变AML的精准治疗药物,其疗效已经得到了临床验证。然而,其使用也伴随着一系列的不良反应和潜在风险,需要医护人员根据患者的具体情况进行个体化的治疗方案制定,并密切监测患者的反应和病情变化,以确保最佳的治疗效果和患者的安全。
 
参考资料:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK605695/

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