GOMEKLI(mirdametinib)可治疗哪些适应症

发布时间：2025-06-19    点击量： 次

GOMEKLI（mirdametinib）是一种丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2（MEK1/2）抑制剂，通过抑制MEK1/2的活性，阻断Ras/Raf/MEK/ERK信号通路，从而发挥抗肿瘤和调节细胞生长等作用，目前主要在以下适应症治疗中展现出潜力。
NF1是一种常染色体显性遗传病，约30% - 50%的NF1患者会出现PN。PN可导致疼痛、功能障碍、外貌畸形等，严重影响患者的生活质量。GOMEKLI在针对NF1相关PN的临床试验中取得了积极成果。例如，在一项多中心临床试验中，部分患者在使用GOMEKLI治疗后，PN的体积出现了明显的缩小，疼痛症状也得到了缓解。这表明GOMEKLI能够抑制PN的生长，改善患者的临床症状，为NF1相关PN患者提供了一种新的治疗选择。