奥利帕达酶(olipudase alfa-rpcp)：简介与上市历程回顾
发布时间：2025-07-02 点击量： 次
奥利帕达酶，通用名为olipudase alfa - rpcp，是由赛诺菲旗下Genzyme公司精心研发的创新酶替代疗法药物，专为攻克酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD，又称尼曼匹克病B型）而生。此病属于罕见遗传代谢病，患者体内酸性鞘磷脂酶匮乏，致使脂质在肝脏、脾脏、肺部等器官内异常堆积，引发器官功能障碍。而奥利帕达酶能补充缺失的酶活性，有效分解堆积脂质，显著改善患者临床症状。
不过，目前奥利帕达酶尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准。但值得庆幸的是，借助海南博鳌乐城的先行先试政策，国内患者也有机会获得该药物的治疗，这无疑给众多患者家庭带来了希望。
奥利帕达酶作为全球首个治疗ASMD的酶替代疗法，已在美国、日本和欧盟成功上市，为患者开辟了新的治疗路径。随着全球对罕见病关注度的持续攀升，相信未来奥利帕达酶将在更多国家和地区获批上市，让更多ASMD患者受益，摆脱疾病的困扰，重获健康与希望。
参考资料：https://www.xenpozyme.com/
