米达美替尼GOMEKLI与司美替尼有何主要区别
发布时间：2025-07-29 点击量： 次
GOMEKLI（通用名：米达美替尼，Mirdametinib）和司美替尼（Selumetinib）都是MEK抑制剂，靶向的是MAPK/ERK信号通路中的MEK1/2激酶，主要用于治疗某些由RAS、RAF或NF1突变驱动的肿瘤，尤其在神经纤维瘤领域受到关注。然而，尽管它们属于同一类药物，两者在适应症、临床定位、分子结构、耐受性等方面存在显著差异。
司美替尼已于2020年获得FDA批准，用于治疗2岁及以上患有症状性、不可手术的儿童神经纤维瘤病1型（NF1）的患者，是首个获批用于该病的MEK抑制剂。在多项临床试验中表现出对NF1相关肿瘤、RAS突变实体瘤、低级别胶质瘤等的潜在疗效，试图覆盖更广泛的患者人群，包括成人和儿童。
在安全性和副作用方面，两者共有的毒性包括皮疹、胃肠不适、心功能变化、肝酶升高等。值得注意的是，司美替尼在儿童中较常见眼部毒性和心脏毒性（如左室射血分数降低），因此在使用时需要密切心功能监测。GOMEKLI目前数据显示耐受性较好，副作用较轻，尤其在成人使用人群中表现出更好的可控性，但需更多临床试验验证。
参考链接：https://www.drugs.com/gomekli.html
