依氟鸟氨酸片（Eflornithine）针对高风险神经母细胞瘤的临床治疗效果深度剖析
发布时间：2025-08-06 点击量： 次
依氟鸟氨酸片（Eflornithine），作为一种创新的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，近年来在降低成人和儿童高风险神经母细胞瘤（HRNB）患者复发风险的临床治疗中，展现出了显著的治疗效果。本文旨在深入探讨依氟鸟氨酸片的临床治疗效果，以期为相关领域的研究者和临床医生提供有价值的参考。
高风险神经母细胞瘤是一种高度侵袭性的实体肿瘤，通常在幼儿期出现，其治疗难度和预后往往较差。传统的多药、多模式治疗，包括抗GD2免疫治疗，虽然能够在一定程度上控制病情，但患者的复发风险仍然较高。依氟鸟氨酸片的出现，为高风险神经母细胞瘤患者提供了新的治疗希望。
依氟鸟氨酸片的核心成分是一种不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂。鸟氨酸脱羧酶在多胺合成中起关键作用，并且是MYCN的转录靶点。MYCN基因的扩增与高风险神经母细胞瘤的恶性程度密切相关。通过抑制鸟氨酸脱羧酶的活性，依氟鸟氨酸片能够阻断多胺的合成，进而抑制肿瘤的生长和形成。这一作用机制为依氟鸟氨酸片在高风险神经母细胞瘤治疗中的疗效提供了坚实的理论基础。
具体而言，在免疫治疗后的四年内，接在免疫治疗后四年，依氟鸟氨酸治疗组患者的无事件生存率为 84%，而外部对照组为 73%。另外依氟鸟氨酸治疗组患者的总生存率为 96%，而外部对照组为 84%。这相当于复发风险降低了 52%，死亡风险降低了 68%。这一显著的疗效为高风险神经母细胞瘤患者带来了实质性的生存益处。
综上所述，依氟鸟氨酸片作为一种创新的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，在降低高风险神经母细胞瘤患者复发风险的临床治疗中展现出了显著的治疗效果。其独特的作用机制和显著的临床疗效，为高风险神经母细胞瘤患者提供了新的治疗选择。
参考资料：https://www.drugs.com/mtm/eflornithine.html
