曲奥舒凡（Treosulfan）-Grafapex作用功效与使用说明书全览
发布时间：2025-09-01 点击量： 次
曲奥舒凡（Treosulfan），作为一种烷化剂类药物，在临床治疗中扮演着重要角色，特别是在急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）预处理方案中。其通过与氟达拉滨的联合使用，为成人及1岁以上儿童患者提供了新的治疗选择。
曲奥舒凡的作用机制主要基于其DNA烷化活性。作为一种双功能烷化剂的前药，曲奥舒凡在体内自发转化为具有细胞毒性的单环氧化物中间体和L-二环氧丁烷。这些化合物能够干扰DNA的复制和RNA的转录过程，进而破坏核酸的正常功能，最终导致细胞死亡。这一过程对于快速发育的细胞，如骨髓细胞，尤为有效，从而为来自捐赠者的新细胞腾出空间。
在使用曲奥舒凡时，通常以静脉输注的方式给药，连续三天（-4、-3、-2天）与氟达拉滨联合使用，随后进行造血干细胞移植（第0天）。给药过程中，需要密切监测患者的生命体征和不良反应情况。
然而，曲奥舒凡的使用并非没有风险。与Grafapex（曲奥舒凡的商品名之一）相关的警告和注意事项包括癫痫发作、皮肤疾病、注射部位反应和局部组织坏死等。此外，曲奥舒凡还可能增加患者发生继发性恶性肿瘤的风险，并具有胚胎-胎儿毒性，因此孕妇和哺乳期妇女应慎用。对于有生育潜力的患者，在接受治疗期间及治疗后一段时间内，应采取有效的避孕措施。
禁忌症方面，对曲奥舒凡或其制剂中任何成分存在过敏反应的患者应禁用此药。在使用前，医生应详细询问患者的过敏史，并进行必要的过敏试验。
综上所述，曲奥舒凡作为一种有效的烷化剂类药物，在AML和MDS患者的allo-HSCT预处理方案中发挥着重要作用。然而，其使用也伴随着一定的风险和注意事项。因此，在使用曲奥舒凡时，医生应充分了解患者的病史和过敏情况，制定合理的给药方案，并密切监测患者的反应情况，以确保治疗的安全和有效。
参考资料：https://www.drugs.com/history/grafapex.html
