舍立帕酶(Cerliponase)目前是否已进医保了
发布时间：2025-09-09 点击量： 次
舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种用于治疗罕见病CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症（又称为晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症）的重组酶替代疗法。这种疾病属于遗传性神经代谢障碍，患儿往往在2至4岁发病，表现为癫痫、运动功能退化、语言和认知能力丧失，最终导致严重的神经系统损害。Cerliponase alfa的出现，为这一类几乎无药可治的疾病提供了治疗选择。
在中国，目前国家医保目录已逐渐增加对罕见病药物的支持，但Cerliponase alfa由于使用人群极少、价格极高，目前尚未列入医保目录。部分地方政府或慈善组织可能会通过罕见病专项基金、援助项目来帮助患者减轻部分经济负担，但总体上仍需患者家庭自费，经济压力极大。
尽管需长期定期脑室内注射（每两周一次），但不良反应多为轻至中度，如注射部位反应、轻度过敏反应等，且多数可控制和预见。长期观察数据显示，治疗中期和长期安全性稳定。
舍立帕酶为CLN2患者提供了新的治疗希望，尤其对有症状的儿童，可延长生存期并改善日常活动能力。其成功应用也为其他遗传性神经变性疾病的治疗开辟了新路径。
治疗需长期注射，增加成本和生活方式调整的挑战；少数患者可能出现严重不良反应（如超敏反应），需密切监测。此外，药物可及性可能受限于地区和医保政策。
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