舍立帕酶(Cerliponase)是否属于进口药物呢

发布时间：2025-09-15    点击量： 次

舍立帕酶（Cerliponase alfa）不属于进口药，未在国内上市，属于海外药。它是一种酶替代疗法药物，主要用于治疗一种极为罕见的遗传性神经退行性疾病——晚发型婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症 2 型（CLN2 病，又称三肽肽酶 1 缺乏症）。这种疾病属于溶酶体贮积症的一类，患者由于体内缺乏三肽肽酶 1（TPP1）酶而导致有害物质在细胞内堆积，进而引发神经功能逐步丧失，临床表现为癫痫、运动障碍、语言能力下降，最终会严重影响寿命和生活质量。舍立帕酶的出现，为这类患者提供了新的治疗希望。