舍立帕酶(Cerliponase)有哪些严重不良反应
发布时间：2025-09-23 点击量： 次
舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种重组酶制剂，用于治疗CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症（Batten病的一种）。这种疾病属于罕见的遗传代谢障碍，患者体内缺乏三肽肽酶1（TPP1），导致有毒物质堆积，进而引发神经系统的严重损害。舍立帕酶通过补充缺失的酶来减缓疾病进展，被视为突破性疗法。然而，和大多数酶替代治疗一样，它也可能带来一些严重不良反应。
输注相关反应较为常见。这类反应可能表现为发热、呕吐、头痛、疲劳或癫痫发作等。由于舍立帕酶是通过脑室输注给药，局部耐受性问题也不容忽视，例如注射部位感染、脑脊液异常、颅内压升高等，严重时会引发危及生命的神经系统并发症。
部分患者在治疗过程中还可能出现免疫系统介导的并发症。机体对外源性酶产生抗体，可能降低药物疗效，甚至增加不良反应的风险。这类情况在长期治疗中尤需警惕。
除了免疫相关问题，神经系统副作用也比较突出，如癫痫频率增加、共济失调加重等，这与药物直接在中枢神经系统使用有关。虽然这些症状也可能是疾病本身的表现，但在用药期间若明显加重，需考虑药物因素。
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