伏昔尼布（vorasidenib,VORANIGO）究竟是一种什么样的药物呢？
发布时间：2025-09-24 点击量： 次
伏昔尼布（Vorasidenib，商品名 VORANIGO）是一种新近获批的靶向治疗药物，属于双重异柠檬酸脱氢酶（IDH1/2）抑制剂。在某些肿瘤（尤其是低级别胶质瘤）中，IDH1 或 IDH2 基因突变是常见的驱动事件。突变的IDH酶会将α-酮戊二酸转化为 2-羟戊二酸（2-HG），后者是一种“肿瘤代谢产物”，会抑制细胞分化，促进肿瘤发生。
伏昔尼布可同时抑制 突变型IDH1和IDH2，降低2-HG水平，从而恢复细胞分化，延缓肿瘤进展。
口服给药，方便患者长期使用。在临床研究（如INDIGO试验）中，伏昔尼布显示出明显延缓无进展生存期（PFS）的效果，部分患者病程可稳定数年。毒性相对较低，耐受性较好，长期管理潜力大。
最主要的不良反应是 肝功能异常，表现为ALT、AST升高，需要定期监测肝功能。其他副作用包括疲劳、头痛、腹泻、恶心等，通常为轻中度，可通过对症处理缓解。伏昔尼布通过 CYP3A4 代谢，因此应避免与强CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑）或诱导剂（如利福平）同用，以免影响药物浓度。对孕妇和哺乳期女性不推荐使用，因为其对胚胎可能有潜在毒性。
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