Ekterly（sebetralstat）—首个口服按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的药物
发布时间：2025-09-25 点击量： 次
2025年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了新药Ekterly（活性成分为sebetralstat），这是一种新型的血浆激肽酶抑制剂，用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。作为首个也是唯一一种口服按需治疗HAE急性发作的药物，Ekterly的上市标志着HAE治疗领域的重大突破。
一、遗传性血管性水肿（HAE）是什么？
遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为由于C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白的缺乏或功能障碍，导致kallikrein-kinin系统过度激活，从而引发体内不同部位的反复肿胀发作。HAE患者的肿胀通常发生在皮肤、腹部、呼吸道等部位，可能伴随剧烈疼痛，甚至危及生命。每一次发作都可能严重影响患者的生活质量，因此，及时的干预和治疗至关重要。
Ekterly是一种血浆激肽释放酶抑制剂，其通过抑制血浆激肽释放酶的活性，减少kallikrein-kinin系统的过度激活，从而有效减轻HAE发作引发的水肿和疼痛。与传统的治疗方法相比，Ekterly具有显著的优势，它是首个可以口服的按需治疗药物，患者可以在发作初期自行口服使用，从而快速缓解症状。
Ekterly的疗效和安全性通过由KalVista公司开展的大规模临床试验——KONFIDENT临床试验得到了验证。这项试验是迄今为止在HAE治疗领域规模最大的研究，结果显示Ekterly在缓解症状速度、减轻发作严重程度和缩短症状缓解时间等方面均显著优于安慰剂。该试验的参与者包括来自20个国家的136名HAE患者，研究结果于2024年5月在《新英格兰医学杂志》上发表。
KONFIDENT试验的数据显示，Ekterly能够显著减轻HAE急性发作带来的不适，并在发作后中位10分钟内就能开始治疗，大大提升了患者的治疗体验。此外，在KONFIDENT-S开放标签扩展试验中，Ekterly的使用效果得到了进一步验证。该试验的数据显示，在治疗喉部、腹部以及长期预防治疗患者的突破性发作时，症状缓解的中位时间为1.3小时。
三、Ekterly的安全性和耐受性
Ekterly的安全性也得到了充分的验证。在KONFIDENT试验中，Ekterly的耐受性良好，副作用发生率较低，且与安慰剂组相比无显著差异。KONFIDENT-S试验的结果进一步支持了这一点，表明Ekterly在多达1700次以上的发作中仍然保持了良好的安全性特征。
四、治疗HAE的新选择
Ekterly的上市为HAE患者提供了一种新的治疗选择。传统上，HAE的急性发作治疗主要依赖静脉注射的药物，患者往往需要在医院或医疗机构进行治疗。与此不同，Ekterly作为口服药物，患者可以在家中自主使用，为患者提供了更大的治疗灵活性，减轻了治疗过程中的不便。
此外，Ekterly的按需治疗特点使得患者可以根据实际发作情况随时使用，避免了长时间等待和不必要的治疗延误，从而提高了治疗的时效性和效果。对于急性发作频繁的HAE患者来说，这种按需治疗药物无疑是一个重要的突破。
五、总结
Ekterly作为FDA批准的首个用于治疗遗传性血管性水肿急性发作的口服按需药物，为患者提供了更便捷和高效的治疗选择。通过临床试验的验证，Ekterly在缓解HAE症状、缩短发作缓解时间、提升患者生活质量方面都表现出了显著优势。随着该药物的上市，HAE患者将能够更快、更灵活地控制症状，极大改善他们的治疗体验和生活质量。总之，Ekterly为HAE患者带来了新的希望，推动了遗传性血管性水肿治疗领域的发展。
参考资料：
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-ekterly-sebetralstat-first-only-oral-demand-hereditary-angioedema-hae-6570.html
