Ekterly（sebetralstat）的作用功效
发布时间：2025-09-25 点击量： 次
Ekterly（sebetralstat）是一种新型的血浆激肽释放酶抑制剂，专门用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。HAE是一种罕见的遗传性疾病，主要由于C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白缺乏或功能障碍，导致kallikrein-kinin系统过度激活。该系统的过度激活会引发血管扩张和毛细血管渗透增加，从而导致体内不同部位出现急性水肿和剧烈疼痛。Ekterly通过抑制激肽酶的活性，降低体内缓激肽的水平，起到了有效控制和缓解HAE症状的作用。
作为FDA批准的首个口服按需治疗HAE急性发作的药物，Ekterly为患者提供了更灵活、更方便的治疗选择。传统治疗方法通常依赖静脉注射药物，而Ekterly是口服药物，患者可以在家中自行服用，在发作的早期进行治疗，从而提高了治疗的时效性。此外，Ekterly的按需使用特点，使得患者无需长期依赖固定治疗方案，而可以根据发作的情况进行灵活调整。
Ekterly的疗效已通过多个临床试验得到验证，其中KONFIDENT临床试验是迄今为止在HAE治疗领域规模最大的研究之一。试验结果显示，Ekterly在缓解急性发作的症状、减少发作的严重程度以及缩短症状缓解时间方面，均显著优于安慰剂。研究还表明，Ekterly具有良好的安全性和耐受性，副作用发生率较低。
通过这一系列临床数据的支持，Ekterly为HAE患者提供了一个更加高效、便捷的治疗选择，特别是在急性发作情况下，能够有效缓解症状并改善生活质量。
总之，Ekterly作为一种新型的治疗药物，通过抑制激肽酶的作用，能够有效缓解HAE急性发作的症状，提供了口服按需治疗的灵活选择。其显著的疗效和良好的安全性使其成为HAE患者的重要治疗工具。
参考资料：
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-ekterly-sebetralstat-first-only-oral-demand-hereditary-angioedema-hae-6570.html
