舍立帕酶(Cerliponase)正确用法用量说明
发布时间：2025-09-28 点击量： 次
舍立帕酶（Cerliponase alfa，商品名Brineura）是一种重组人三肽肽酶-1（TPP1）酶替代疗法。它主要用于治疗一种罕见的神经退行性疾病——晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积病2型（CLN2病）。该病属于神经元蜡样脂褐质沉积症（NCLs）家族，是一种常染色体隐性遗传病，由TPP1酶缺乏引起。患者通常在2至4岁起病，表现为语言和运动发育倒退、癫痫发作，并在数年内逐步丧失独立行走和自理能力，预后极差。舍立帕酶作为全球首个获批的CLN2特异性治疗药物，填补了该疾病长期以来缺乏有效治疗的空白。
在用法用量方面，舍立帕酶必须通过脑室内输注的方式给药，这是因为该药物为大分子酶制剂，无法通过血脑屏障进入中枢神经系统。标准推荐方案为：适用于≥3岁的儿科患者，每周经脑室内输注300毫克。在首次给药前，患者需植入专用的脑室引流管或脑室-腹腔分流装置，并且在手术完成后至少等待5至7天，确保伤口愈合并降低感染风险，之后方可进行首次输注。输注过程需严格遵循医疗操作规范，通常在专业医疗机构进行，以确保药物能够准确、安全地到达脑室系统。
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