舍立帕酶(Cerliponase)特殊人群用药规范是啥
发布时间：2025-10-13 点击量： 次
舍立帕酶（Cerliponase alfa，商品名：BRINEURA）是一种重组人三肽肽基肽酶1（TPP1）酶替代疗法，用于治疗晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积病2型（CLN2）。该病是一种由TPP1基因突变引起的罕见神经退行性疾病，主要表现为进行性运动能力下降、癫痫发作及认知障碍。舍立帕酶能够补充缺失的TPP1酶，从而延缓神经功能退化，尤其是行走能力的丧失。
对于低体重或早期疾病儿童，医生可能根据患者的临床耐受性调整给药速度或在必要时暂停治疗。由于舍立帕酶通过直接作用于中枢神经系统，因此不推荐静脉或肌肉给药方式，以免药物无法有效穿过血脑屏障。
在治疗前和治疗期间，建议对患者进行 神经功能评估、癫痫控制情况及脑室装置状态 的监测。此外，应定期检测脑脊液中细菌培养，以预防感染。若出现颅内高压、发热、呕吐或行为改变，应立即停药并进行医学评估。
在妊娠或哺乳期女性中尚无充分安全性数据，因此该药物仅在潜在收益明显大于风险时方可考虑使用。肝肾功能不全患者的代谢情况尚不明确，使用时应密切监测不良反应。
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