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舍立帕酶(Cerliponase)一个月用药花费多少

发布时间:2025-10-27    点击量:

舍立帕酶(商品名:BRINEURA)是针对晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积病2型(CLN2)的治疗药物。此类病症属于一种罕见且致命的遗传性神经退行性疾病,通常会影响3岁及以上的儿童,导致逐渐丧失行走能力。舍立帕酶是一种特异性的酶替代疗法,通过脑室内输注的方式向患者提供TPP1酶,从而减缓病程并改善患者的生活质量。
舍立帕酶的使用方法为每周一次的脑室内输注,每次输注剂量为300毫克。患者在首次给药时,通常需要在植入脑室引流管后至少5至7天进行治疗。根据患者的病情,通常会持续使用该药物,直到出现药物无效或不可耐受的副作用。
每月的治疗费用通常需要按每周一次来计算。考虑到舍立帕酶是按周进行治疗,因此每月的治疗费用将直接与每周的输注频率挂钩。
舍立帕酶的费用较为昂贵,因为该药品的生产涉及复杂的生物工程技术,并且属于罕见病用药。每瓶150毫克/5毫升的舍立帕酶药品,需通过进口渠道购买。药品的包装规格通常为两瓶/盒,每盒的价格相对较高,因此患者每月的用药费用会很大程度上取决于药品价格和治疗周期。

患者如果按照每周输注300毫克的剂量来计算,每月需要使用至少1200毫克的药物(4次输注,每次300毫克)。这种治疗方式使得患者每月的用药费用显得十分昂贵,尤其是对大多数家庭来说,承担长期的治疗费用非常具有挑战性。
由于舍立帕酶并未在中国市场上市,国内患者通常需要通过正规的海外渠道购买该药物。由于药物属于高端治疗药物,其价格通常会受到汇率、物流费用及税收政策等多重因素的影响,因此价格波动较大。此外,由于该药品的市场供应相对有限,价格往往较为固定,且受到供应链管理的影响。
以每月治疗4次为例,如果患者需要每周一次输注舍立帕酶,每次300毫克的剂量,那么一个月的治疗费用会相对较高。此费用不仅仅包括药品本身的价格,还可能包括进口费用、医生开具药物所需的医疗检查费用、治疗过程中的医疗器械费用(如脑室引流管的费用)等。因此,整体治疗费用可能远超常规药物治疗,给患者家庭带来经济负担。
舍立帕酶是一种针对极为罕见的神经退行性疾病的特殊治疗药物,尽管其在缓解CLN2病症的进展方面具有显著疗效,但患者需要面对高昂的治疗费用,尤其是在药物未在国内上市的情况下。对于需要长期治疗的患者来说,药物的费用是一个不可忽视的问题,需要患者在治疗之前充分评估其经济负担和治疗的可持续性。
参考链接:https://www.drugs.com
 

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