FDA批准Zycubo（copper histidinate）用于治疗儿童Menkes病
发布时间：2026-02-03 点击量： 次
2026年1月13日，美国生物制药公司Sentynl Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准其产品Zycubo（copper histidinate）用于治疗儿童Menkes病。这是美国首个获批用于Menkes病的药物，也目前是唯一获批的治疗方案。Zycubo的批准标志着Menkes病患者首次获得了正式认可的疗法，为那些长期缺乏有效治疗的家庭带来了新的希望。需要注意的是，Zycubo不适用于治疗Occipital Horn Syndrome。
一、Menkes病及其临床挑战
Menkes病是一种罕见的X连锁隐性遗传性疾病，由ATP7A基因编码的铜转运蛋白ATP7A突变引起。患者出生后无法正常吸收膳食中的铜，导致铜无法顺利进入大脑，影响多种酶的功能。这种疾病在儿童中发展迅速，未经治疗的患者大多在三岁前死亡。疾病的严重性和治疗难度，使患者家庭面临巨大的心理和生活压力。此前，美国尚无获批疗法，患者只能依赖对症支持治疗。
Zycubo是一种皮下注射用copper histidinate制剂，可恢复Menkes病患者体内铜稳态，维持铜水平并改善酶功能。FDA批准基于其积极的临床试验结果显示，早期使用Zycubo治疗的患者（ET组）总生存期显著延长，死亡风险降低近80%。具体数据显示，早期治疗组的中位总生存期（OS）为177.1个月，而未接受治疗的外部对照组仅为17.6个月。这一疗效突破为Menkes病的治疗开创了新的里程碑，也为长期无药可医的儿童带来了生存的希望。
三、安全性与不良反应
在临床研究中，Zycubo的最常见不良反应包括肺炎、病毒感染、呼吸衰竭、癫痫发作、细菌感染、出血、低血压、呕吐、心动过速、发热、血容量不足、骨折、呼吸困难、转氨酶升高、腹泻、真菌感染、贫血以及局部用药反应。这些不良反应多为可监测和可管理的临床事件，但在使用过程中仍需在专业医生指导下进行监控和处理。
总之，FDA批准Zycubo（copper histidinate）为儿童Menkes病提供了首个获批疗法，显著改善了患者的生存期并为家庭带来了新的希望。作为一种安全有效的药物，Zycubo的上市标志着罕见遗传性疾病治疗领域的一次重要突破，为Menkes病患者开辟了新的治疗途径。
关键词标签：Zycubo，copper histidinate，Menkes病，儿童遗传病，FDA批准，罕见病治疗，生存期改善，新药
参考资料：
内容更新：2026.1.13
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-zycubo-copper-histidinate-children-menkes-6713.html
