海外医疗推出治疗血友病新疗法？
发布时间：2019-07-04 点击量： 次
海外医疗推出治疗血友病新疗法？“血友病”这个词对于多数人来说都是陌生的，但是对于血友病患者来说，这却是一种深深折磨着他们的疾病，而且在国内来说，目前很多血友病患者由于种种原因都无法得到及时、有效的治疗，这使血友病患者的生活蒙上一层阴霾。不过最近海得康海外就医网小编了解到，在国外某大会上公布了关于血友病的最新研究结果，快来了解一下相关资讯吧。
美国血液病学会大会在美国亚特兰大召开，大会的第一则头条新闻就是来自BioMarin公司的血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（以前被称为BMN 270）。
最新的数据显示，在接受单次输注valoctocogene roxaparvovec治疗的13名患者中，11名患者的凝血因子VIII在治疗后19个月时‘达到了正常水平或接近正常水平’，所以BioMarin公司的这种基因疗法真的具有开创性。在此之前，较早期的数据显示，其中10名患者达到了完全无出血状态，而出血是血友病的最大特点。
该疗法用一种病毒载体将负责产生凝血因子VIII的基因的功能拷贝转移到患者体内（甲型血友病患者携带了这种基因的突变）。
BioMarin公司正与Spark Therapeutics公司展开激烈竞争，争相成为最早开发出甲型血友病基因疗法的制药公司。BioMarin公司领先一步取得了引人瞩目的1/2期临床试验数据。
几天之前，Spark Therapeutics公司与其合作伙伴辉瑞公司公布了他们开发的乙型血友病基因疗法的治疗结果，结果同样令人印象深刻。对于乙型血友病患者来说，这种基因疗法具有变革性意义。然而，甲型血友病不仅被认为有更具挑战性的基因突变要修复，而且还更常见，其发病率是乙型血友病的6倍。
这些临床研究数据的公布对于血友病患者来说真的是希望的曙光，一旦这种基因疗法被成功推出，就意味着血友病的治疗将进入新的时代，血友病患者将很可能不用再继续忍受这种折磨。
