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骨髓纤维化和芦可替尼

发布时间:2018-12-20    点击量:

骨髓纤维化和芦可替尼 骨髓纤维化是一种增殖性肿瘤,对患者造成最大的影响就是导致脾脏肿大,严重情况下腹部会有一个明显的肿大。而患者通过服用芦可替尼,在一个月左右的时间就能明显缩小脾脏,帮助患者逐步恢复正常生活。


 骨髓纤维化和芦可替尼
 
骨髓纤维化(myelofibrosis, MF)是以髓系增生为特征的造血干细胞克隆性疾病。除原发性骨髓纤维化(PMF)外,真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)后期也可出现MF,称为真性红细胞增多症后骨髓纤维化(post-PV MF)和原发性血小板增多症后骨髓纤维化(post-ET MF)。MF主要表现为骨髓进行性纤维化、进行性贫血、白细胞增多或减少、血小板增多或减少以及由髓外造血导致的巨脾。巨脾可导致早饱、呼吸困难和门脉高压。此外,患者可出现严重的全身症状(乏力、盗汗、体重减轻、发热、骨痛等)以及血栓形成、微血管病变等并发症。根据骨髓纤维化研究和治疗国际工作组(IWG-MRT)的评分标准,高危患者的中位生存期只有27个月。
 
海外医疗研究发现,在MF的发病中,Janus激酶(JAK)/信号转导和转录活化因子(STAT)信号通路起重要作用。约65%的PMF、55%的post-ET MF、96%的post-PV MF患者存在JAK2 V617F基因突变。芦可替尼是一种强效JAK1 /JAK2抑制剂,美国和欧洲开展的随机对照研究(COMFORT-Ⅰ和COMFORT-Ⅱ)均显示芦可替尼口服给药具有良好的治疗效果,已被欧盟和美国批准用于MF的治疗。
 
骨髓纤维化的症状有很多,除了脾脏肿大之外,贫血可能是对患者影响最严重的问题了。即便是选择服用芦可替尼,患者在早期的时候可能依旧需要通过输血来维持身体正常功能。不过如果患者能够坚持服用芦可替尼一到两年,就能够让贫血的症状得到明显改善,自主造血功能得到恢复。


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