对芦可替尼片/鲁索替尼的疗效如何？
发布时间：2024-07-01 点击量： 次
JAK 1和JAK2抑制剂芦可替尼片/鲁索替尼（Ruxolitinib）已被批准用于骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症（PVF）或移植物抗宿主病（cGVHD）的成年患者。临床研究中，与突变状态无关，芦可替尼片可快速、持久地改善骨髓纤维化相关的脾肿大和症状，且具有生存优势。由于剂量依赖性血细胞减少，血细胞计数监测和剂量滴定对于优化治疗非常重要。
1、骨髓纤维化：在涉及528名患者的两项主要研究中，芦可替尼片比安慰剂更有效，是缩小脾脏大小的最佳治疗方法。在第一项研究中，42%的芦可替尼片治疗患者（155人中有65人）在6个月后实现了脾脏缩小35%的目标，而安慰剂治疗患者中只有不到1%（153人中有1人）。在第二项研究中，29%接受芦可替尼片治疗的患者（144名患者中有41名）在一年后实现了脾脏大小减少35%的目标，而72名接受癌症药物、激素和免疫抑制剂等最佳治疗的患者中没有一名。
3、移植物抗宿主病：在两项主要研究中，芦可替尼片在减轻急性和慢性移植物抗宿主病症状方面都是有效的。
第一项研究涉及309名异基因干细胞移植（使用捐赠者的干细胞）后的急性移植物抗宿主病患者，这些患者的皮质类固醇治疗无效。该研究观察了在使用芦可替尼片或其疾病的最佳治疗方法治疗4周后症状减轻（部分反应）或无症状迹象（完全反应）的患者比例。在这项研究中，62%接受芦可替尼片治疗的患者（154人中有96人）对治疗有完全或部分反应，而接受另一种治疗的患者中有39%（155人中有61人）对此有反应。
第二项研究涉及329名异基因干细胞移植后的慢性移植物抗宿主病患者，这些患者的皮质类固醇治疗无效。在这项研究中，经过24周的治疗后，50%接受芦可替尼片治疗的患者（165人中有82人）有完全或部分反应，而接受最佳治疗的患者中有26%（164人中有42人）有这种反应。
