JAK抑制剂芦可替尼
发布时间：2018-11-02 点击量： 次
JAK抑制剂芦可替尼 身体发肤，受之父母。我们每个人的身体状况虽然会受到生长环境等后期因素的影响，但是更多的则是受到基因的影响，所以每个人的身体健康状况都各不相同，即便是同一种药物，在每个人身上可能也会出现完全不同的效果。芦可替尼是一种激酶抑制剂，用于治疗骨髓纤维化等疾病。
骨髓增殖性肿瘤(MPNs)是克隆性血液疾病，主要包括原发性血小板增多症（ET）、真性红细胞增多症（PV）和原发性骨髓纤维化（PMF），三者均可发生原始细胞转化或发生PV/ET后MF。三种疾病具有相同的驱动突变JAK2、CALR和MPL，多为排他性存在。95%-97%的PV有JAK2 V617F突变，其他为外显子12突变，5%的ET和5%-10%的PMF为MPL突变，70%的JAK2/MPL阴性ET和PMF为CALR突变。
JAK突变
JAK2、MPL和CALR 突变可造成小鼠MPN表型，所有突变均通过JAK2/STAT途径发挥作用。研究显示，无论何种驱动突变，所有MPN均有JAK2信号活化。因此，JAK/STAT是MPNs中关键信号途径，这促进了JAK2小分子抑制剂（JAKi）治疗MPNs迅速发展。2011年11月，FDA批准芦可替尼（RUX）用于治疗中高危骨髓纤维化（MF），包括PMF、PV/ET后MF。2014年12月，FDA批准RUX治疗羟基脲（HU）耐药/不耐受的PV。
骨髓纤维化，和其他恶性癌症类似，都会带给患者很大的痛苦。对于这类疾病的治疗，在早期往往能取得不错的疗效。但是由于定期体检的人在目前看来仍然属于少数，所以很多患者在确诊的时候已经错过了最佳治疗时间。不过也不用太过担心，随着时间的推移，未来一定会有更多类似芦可替尼的药物被研发问世的。
骨髓纤维化对人体有哪些影响
