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尿路上皮癌全新靶向药物ERDAFITINIB的治疗效果怎么

发布时间:2019-03-26    点击量:

尿路上皮癌全新靶向药物ERDAFITINIB的治疗效果怎么样?近年来随着基因组研究的深入,许多较有前景的尿路上皮癌靶点被发现,也尝试抗血管酪氨酸激酶抑制剂(tyrosine kinase inhibitor,TKI)或针对人表皮生长因子受体2(human epidermal growth factor receptor-2,HER-2)靶点治疗,但目前较有临床应用前景的有成纤维细胞生长因子受体(fibroblast growth factor receptor,FGFR)。
 


 
FGFR3在组织发展、再生及血管生成中具有重要作用,转移性尿路上皮癌中FGFR3突变高达15%~20%,且较多出现在免疫“冷”肿瘤,即管腔1型UC中,接受现有免疫治疗的客观有效率低,仅为5%左右,这部分人群本身不适合接受免疫治疗,FGFR抑制剂可能是极具前景的治疗手段。
 
BLC2001研究是一项将Erdafitinib(ERDA,FGFR1-4抑制剂)用于mUC治疗的单臂Ⅱ期临床研究,入组患者要求为合并FGFR变异、既往接受过至少一线化疗或不能耐受铂类而化疗的患者,2018年ASCO年会公布的研究结果显示共入组99例患者,接受Erdafitinib 8 mg Qd治疗,中位年龄为68岁,80%的患者合并内脏转移,43%的患者既往接受过一线以上的全身治疗。
 
75%的患者存在FGFR3突变,结果显示独立评估ORR为42%,其中CR率为3%,部分缓解率为39%,DCR为80%,中位起效时间为1.4个月,mPFS时间为5.5个月,mOS为13.8个月。值得注意的是,在既往接受CPI治疗的21例患者中ORR高达59%。安全性方面,主要为1~2级不良事件。
 
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