治疗罕见肾病，belzutifan获美国FDA优先审查！效果怎样？

发布时间：2021-03-17    点击量： 次

　　美国FDA近日已受理缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂belzutifan（MK-6482）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是默沙东肿瘤学管线中的一款新型候选药物，用于治疗无需立即手术的、与希佩尔·林道综合征（Von Hippel-Lindau disease，VHL综合征，VHL病）相关的透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者。

　　此次NDA，基于评估belzutifan治疗VHL相关ccRCC患者的II期Study-004研究（NCT03401788）的数据。

　　该研究结果显示，在VHL相关ccRCC患者中，belzutifan治疗表现出持久缓解，确认的客观缓解率（ORR）为36.1%（n=22/61；95%CI:24.2-49.4）。

　　VHL综合征是一种罕见的遗传病。VHL综合征患者有患良性血管肿瘤以及包括RCC在内的多种癌症的风险。高达70%的VHL综合征患者发生RCC，这是VHL综合征患者死亡的主要原因。

　　肾细胞癌（RCC）是目前最常见的肾癌类型，10例肾癌中约有9例为RCC，10例RCC中约有7例为透明细胞癌（ccRCC）。据估计，到2020年，全球约有43.13万例肾癌确诊，约17.94万人死于该病。

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